药明康德细胞和基因疗法专访系列...

▎药明康德/报道

编者按：细胞疗法是提供创新疗法的百宝箱，然而想要完全挖掘这类疗法的潜力，我们仍然需要对细胞活动进行更多的研究。细胞疗法领域最早的先驱公司之一是总部位于马里兰州盖瑟斯堡的MaxCyte公司。MaxCyte公司开创的非病毒细胞工程化平台，能够安全有效、高度重复地对原代人体细胞进行改良。这一平台不但能够产生足够的细胞数量治疗患者，而且符合临床使用的严格标准，让细胞和基因疗法成为可能。

MaxCyte的总裁兼首席执行官Doug Doerfler先生于1998年7月创立了MaxCyte，他拥有超过35年的生物技术产品发现、开发和推广经验。他不但是一名生物医药领域的资深“老兵”，也是生命科学领域产业的活跃倡导者，担任美国生物技术创新组织（BIO）的执行委员会委员，也曾经担任再生医学联盟执行委员会委员。

在药明康德的细胞和基因疗法专访中，Doug Doerfler先生分享了他对细胞疗法的洞见，并详述了MaxCyte公司独特的细胞疗法技术平台。药明康德：Doug Doerfler先生您好，非常高兴有机会和您进行对话。细胞疗法可以用于治疗哪些疾病？

Doug Doerfler先生：细胞疗法在治疗疾病方面的应用范围非常广。在再生医学疗法、遗传性疾病、传染病、免疫缺陷疾病和血癌领域，已经获得令人兴奋的临床进展。学术和工业界的研究团队正在让细胞疗法变得更为安全和有效。细胞疗法在治疗实体瘤方面也获得了进展，而且在神经疾病、免疫疾病方面也看到了早期的成功迹象。

药明康德：细胞疗法有没有什么局限性？

Doug Doerfler先生：我们需要记住，细胞非常复杂。某些细胞可以生成其它细胞，可以激活特定生理反应，还可能具有迁移到病灶处的自然能力。研究人员必需依靠新科技来更好地了解细胞机制，才能利用细胞的自然能力，改造细胞功能，开发出治疗一系列疾病的疗法。细胞疗法具有治疗甚至治愈广泛疾病的能力，然而我们需要通过大量研究，来找到达到这一目标最安全和有效的方法。

药明康德：开发细胞疗法需要哪些技术？

Doug Doerfler先生：通常，细胞疗法的开发需要一系列过程，其中的每一步都需要特定的技术，例如细胞收集、区分目标细胞群、细胞扩增和刺激、细胞工程化改造、以及细胞疗法的储存、运输、施用和质量控制。这些领域的进展和它们如何被整合在一起，是推广细胞疗法的关键。药明康德：将细胞疗法带给患者需要克服哪些主要挑战？细胞疗法生产是最难解决的障碍么？

Doug Doerfler先生：使用获批工艺进行产品制造绝对是开发临床疗法和商业化疗法的重大挑战之一。与经验丰富、受到行业尊敬的CDMO进行合作，是很关键的一环，可喜的是有些机构的能力可以解决这一挑战。

最重要的是需要保证疗法有合适的疗效和安全性。如同其它新疗法一样，细胞疗法需要严格的临床评估。如何让更多的患者能够使用这些疗法，是另一个重大挑战。

药明康德：基因编辑技术对细胞疗法来说，是一个关键性的技术么？

Doug Doerfler先生：当然如此。我们已经看到使用非病毒载体携带的基因编辑方法用于细胞工程学改造。基因编辑可以改造免疫细胞（异体或自体），促成癌症免疫疗法；或者改造干细胞和诱导多能干细胞，用于遗传病和免疫肿瘤学领域。根据疾病的特征，基因编辑正在被用于改造更多类型的细胞。

药明康德：您能介绍一下MaxCyte的细胞疗法么？它们治疗的是哪些疾病？

Doug Doerfler先生：MaxCyte正在用它独特的细胞工程化技术，来帮助解决多种疾病领域中的未满足医疗需求。MaxCyte的一个独特平台名为Carma，基于mRNA技术平台用于制造自体细胞疗法。同时，MaxCyte利用Flow Electroporation技术平台为生物医药行业的合作伙伴赋能，帮助它们开发创新的尖端疗法，尤其在细胞疗法领域。这包括使用基因编辑手段治疗遗传病和使用免疫疗法治疗癌症。这一平台的目标，是帮助我们的合作伙伴释放它们产品的所有潜能。我们在行业里获得了很好的反响，全球领先的10大生物医药公司都在使用我们的电穿孔仪器。我们现在有超过55个合作项目，将这一技术授权用于细胞疗法，其中超过半数用于临床应用。

▲ MaxCyte公司细胞疗法研发管线（图片来源：MaxCyte官网）

药明康德：您公司的方法和其它细胞疗法公司有何不同？

Doug Doerfler先生：MaxCyte的Carma技术平台与其它公司开发的细胞疗法有几点不同。首先，我们使用非病毒递送的mRNA，通过流动电穿孔技术（Flow Electroporation）对患者细胞进行高效和安全的工程化改造。这些特性对降低毒性，达到治疗效果非常关键。而且，我们可以直接大规模地对患者细胞进行工程化改造，不需要在改造之前或之后对细胞进行广泛的操作。我们可以分离患者细胞，通过流动电穿孔对它们进行改造，然后让这些处理过的细胞重新输回患者体内。整个过程只需要几个小时就能够完成，而不是几天或者几周。这一工艺可以精简很大一部分制造过程。我们相信Carma技术平台不但有可能改善治疗效果和降低毒性，而且能够大幅度降低细胞疗法的成本，并且减少患者接受治疗前需要等待的时间。



药明康德：细胞疗法在监管方面需要面对哪些挑战？

Doug Doerfler先生：科学性的监管机构是确保这些疗法能够被正确开发并且送到患者手中的重要一环。由于细胞疗法与传统治疗相比可能有很多不同，细胞疗法开发领域需要做的是改变监管人员、临床医师，护理人员、付费机构和患者的固有看法，帮助他们了解这些创新疗法的不同之处。

点击“阅读原文/Read More”即可阅读英文专访原文

参考资料：

[1] MaxCyte: Driving New Generation of Cell-Based Medicines. Retrieved January 25, 2019 http://wxpress.wuxiapptec.com/maxcyte-driving-new-generation-of-cell-based-medicines-2/

[2] MaxCyte, Retrieved January 25, 2019, from https://www.maxcyte.com/about-us/

本文来自药明康德微信团队，欢迎转发到朋友圈，谢绝转载到其他平台；如有开设白名单需求，请在文章底部留言；如有其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com

    关注 药明康德