一针70万的天价药国外仅200元？真相竟然是……

治疗儿童罕见病的诺西那生钠在全球都是天价药，多数国家或地区对当地居民给予不同程度的医保报销，且名额有限。...

近日，一款治疗脊髓性肌肉萎缩症（下称SMA）的药物Spinraza（中文名诺西那生钠，下称S药）引起公众热议，原因是该药在澳大利亚售价为41澳元（约合人民币205元），在国内的价格竟高达70万人民币一针，导致患者家庭处境艰难。

SMA是一种基因突变的常染色体隐性遗传病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。由于运动功能受损，肌肉无力，患者不能坐立行走，重症者的生命里程不足两年。1/10000的发病率让SMA成为较为常见的罕见病，给无数家庭带来深深的痛苦。早在2018年5月，SMA就被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》中。

风头浪尖的S药，则是美国百健（Biogen）研发，全球首个SMA精准靶向治疗药物。自从2016年在美国上市，S药先后在欧盟、日韩等国家获批用于治疗SMA。

2019年2月25日，百健和昆泰联合提交的S药注射液（诺西那生钠注射液）在中国的上市申请（JXHS1800032）获得国家食药监局正式批准，在国内的整个审批周期不到六个月，并于4月28日正式上市，成为国内首个能治疗SMA的药物。目前已经有部分试点医院开始尝试这种疗法，但还没有纳入国家医保体系。

而另外两种治疗SMA的药物——罗氏的R药（Risdiplam）和诺华的Z药（Zolgensma）均未在国内上市。和S药一样，上述两种药物也是公认的“天价药”。

全额报销？没那么简单 

专利保护期内，S药价格由百健自行定价，因此在全球价格都居高不下。不同国家或地区的卫生部门只能进行相应的卫生经济评估，再和药企谈判，计算出使用新疗法将为患者带来额外健康和生活质量的费用，制定最优方案。相当多的国家或地区，通过基金会或高成本医疗补偿系统，实现了这种“天价药”的全额报销。

2017年， 23岁的香港患者周佩珊以仅余可活动的两根手指撰写引入罕见病新药计划书，向林郑月娥发表公开信。之后香港特区政府通过“特别用药计划”将部分罕见病药纳入医管局药物清单，有经济困难的病人可以向撒玛利亚基金或关爱基金的医疗援助项目请相关药费资助。

撒玛利亚基金及关爱基金是香港特区政府一直以来为病人提供经济援助的主要途径。前者为病人提供援助以应付部分“自费购买医疗项目”或新疗法的费用（俗称安全网），但超出医管局资助范围的或不属安全网范围内的昂贵自费药物，病人需自行承担药物费用；而关爱基金则向病人资助购买价钱极度昂贵、以及未能纳入社会安全网的药物。

2018年百健在上市前启动了特别用药计划，为9名香港SMA患者免费提供治疗，这一计划于2018年5月开始，12月结束。此外，香港其余SMA患者的购药费用均可以在申请基金会后被全部报销。

据香港医管局2017至2019年度数据，关爱基金资助购买极度昂贵药物项目的资助总额约为1亿元，而在32宗获批个案中，有22宗个案为SMA病人，平均每人所获的资助金额为348万元。

不过要获得S药所属的“符合条件的患者购买超贵药物（包括治疗罕见疾病的药物）补贴”，患者必须是香港特别行政区的永久居民，而且还要经过由医学社会工作者（MSW）进行的家庭财务评估，证明确实有经济困难。在亚洲其他区域，日本针对SMA患者的医保也很全面。

日本卫生部认为，鉴于这种罕见病的患者人数很少，“财政影响将是有限的。”一名高级官员称。具体而言，未满2岁的SMA患者的自付费用占总费用的20%。但是，由于日本中央和市政府几乎支付了补贴计划中的所有费用，因此实际支付的金额很少。

韩国的情况要复杂一些。从2019年4月8日起，韩国将S药纳入医保报销名单。该药剂在韩国的售价高达每瓶9230万韩元（约合人民币54万元）。但在医保报销赔付后，根据患者收入情况，每年只需81万至580万韩元不等（约人民币4800元至3.4万元）。

S药进韩国的医保之路，过程相当不顺。2017年12月S药在韩国获得许可。次年4月，百健向韩国健康保险审查评估处申请报销，但韩国药品报销评估委员会多次拒绝讨论这一问题。2018年11月，该委员会裁定S药报销计划需要重新评估。到了12月，S药才通过报销批准。2019年1月29日，百健与韩国健康保险审查评估处开始价格谈判,在三轮谈判未果后，最终在3月15日的最终谈判中确定了报销价格。

韩国民众也在谈判中充当了重要的角色，SMA患者和家属写信要求22名国民议会卫生福利委员会成员劝说政府批准S药报销。他们还向保健福祉部长朴宁虎、总统文在寅发过类似信件。

韩国约有150名SMA的患者，据估计，患者在初次治疗期间需要服用4次负荷剂量，之后每4个月服用一次维持剂量，因此韩国每年需要承担的医保报销金额将达到上百亿韩元。41澳元的真相 

国内媒体报道中屡次提到的澳大利亚，2018年6月1日起，S药就被澳大利亚“药品福利计划（PBS）”纳入，但患者仍需支付相当费用。直到2020年1月，据PBS数据显示，所有18岁以下的1型，2型和3a型的SMA患者，只需要41澳元（约合人民币205元）就可购买一瓶S药——澳大利亚政府为此付出的代价是每年2.41亿澳元。

但是，患者必须符合PBS资格，持有澳大利亚医保卡或优惠卡。

在欧盟，包括德国、法国、意大利、葡萄牙、奥地利、卢森堡、波兰和罗马尼亚等国家也都批准了S药的大笔报销。Spinraza欧洲报销情况地图

•完全/广泛报销

•部分报销

•谈判程序正在进行中

•无法报销/谈判程序尚未开始

在美国，S药主要靠商业保险和部分州的医疗补助来将它的价格降低到可承受范围内。目前已有170多种商业保险计划批准纳入该药。同时，有28个州的医疗补助委员会覆盖S药。但以上商业保险计划和医疗补助往往仅提供给美国居民。

哪怕有上述先例，一项如此昂贵的药物在被批准使用到政府为此买单之间仍然有极为漫长的距离。正如欧洲药品管理局的批准使S药在理论上可以同时提供给28个国家/地区的欧盟所有SMA患者，但每个欧盟国家随后都必须决定其医疗保险系统是否涵盖该治疗方法，需要与百健单独协商价格。

8月5日，据红星新闻，国家医保局信访办工作人员称，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企谈判，将药物价格降下来，从而满足患者需要。

希望这一天尽早到来。

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