2018获批新药有望破50！第四季度这些新药值得关注
今年的新药获批数将突破50大关，有望追平，甚至超越历史最高纪录。...
▎药明康德/报道
今年第三季度，美国FDA批准的新药数迎来井喷。在短短的3个月时间里，有21款新药获批，平均每周获批1.5款。来到第四季度，这一步伐丝毫没有放缓的迹象。在10月的前3天，又有两款新药获批。这也让2018年的新药获批数达到了43款，距离2017年的数字只差3款。
去年我们提到，2017年的新药获批数是20年来的新高。而这一纪录仅用一年，就有望被刷新。根据公开信息，药明康德微信团队在今天的这篇文章中，将为各位读者整理今年有望获批的多款新药。如果这些它们能顺利问世，今年的新药获批数将突破50大关，有望追平，甚至超越1996年的历史最高纪录。那一年，美国FDA共批准了53款新药。
▲今年获批的新药总数，能超过1996年吗？
新药名称：inotersen
治疗疾病：遗传性TTR淀粉样变性（hATTR）
研发公司：Ionis / Akcea
预计获批：2018年10月
Inotersen则能抑制所有TTR蛋白（包括突变型和野生型）的生成，防止突变蛋白的产生。在3期临床中，这款新药显著改善了患者的生存质量。目前，这款新药已在欧盟获批。今年1月，这款新药也获得了美国FDA的优先审评资格。今年5月，FDA宣布预计在10月6日决定是否批准这款新药上市。
新药名称：larotrectinib
治疗疾病：NTRK基因融合变异的实体瘤
研发公司：拜耳（Bayer）/ Loxo Oncology
预计获批：2018年11月
▲Larotrectinib分子结构（图片来源：By Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons）
由拜耳与Loxo Oncology合作带来的larotrectinib可谓是一款“明星药物”。这是一种具有高度选择性的TRK抑制剂，能用于治疗带有NTRK基因融合变异的多种癌症。临床试验结果表明，无论患者的年龄或肿瘤类型如何，针对带有NTRK基因融合变异的不同实体瘤，larotrectinib的总体缓解率（ORR）分别达75%（中心评估）和80%（研究者评估），且安全性较好。今年5月，它也获得了美国FDA的优先审评资格，PDUFA为11月26日。
新药名称：gilteritinib
治疗疾病：急性骨髓性白血病
研发公司：安斯泰来（Astellas）
预计获批：2018年11月
新药名称：lorlatinib
治疗疾病：ALK阳性小细胞肺癌
研发公司：辉瑞（Pfizer）
预计获批：2018年11月
▲Lorlatinib分子结构（图片来源：By Rmurphy138 [CC BY-SA 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by-sa/4.0)], from Wikimedia Commons）
Lorlatinib是第三代ALK抑制剂，有望治疗对其他ALK抑制剂产生耐药性的肿瘤。在这些已接受过第一代或第二代ALK抑制剂治疗的患者群体中，lorlatinib能显著提高缓解率。今年2月，辉瑞已递交了这款新药的上市申请，并获得了FDA的优先审评资格。今年7月，辉瑞宣布FDA将延后3月作出决定，潜在获批日期在今年11月。新药名称：talazoparib
治疗疾病：BRCA突变乳腺癌
研发公司：辉瑞
预计获批：2018年12月
▲Talazoparib分子结构（图篇来源：By Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons）
这又是一款来自辉瑞的抗癌药物。Talazoparib隶属于PARP抑制剂，能高效阻断PARP的活性。在带有BRCA突变的乳腺癌患者中，这种药物能起到“合成致死”的效果。在EMBRACA试验中，这款新药相比化疗，彰显出了更为优越的无进展生存期（PFS）。基于这些结果，美国FDA在今年6月授予它优先审评资格，预计于今年12月获批。
新药名称：brexanolone
治疗疾病：产后抑郁症
研发公司：Sage Therapeutics
预计获批：2018年12月
新药名称：solriamfetol
治疗疾病：嗜睡
研发公司：Jazz Pharmaceuticals
预计获批：2018年12月
新药名称：baloxavir marboxil
治疗疾病：流感
研发公司：基因泰克（Genentech） / 塩野义制药（Shionogi）
预计获批：2018年12月
▲Baloxavir marboxil分子结构（图片来源：By Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons）
今年早些时候，一篇名为《流感下的北京中年》的文章在朋友圈刷屏，让许多人对流感有了全新的认识。流感不是什么小毛小病。相反，作为一种潜在的重大公共卫生问题，每年流感都能带来约300-500万例严重病例，造成约25-50万人死亡。
基因泰克与日本塩野义制药（Shionogi）带来的baloxavir marboxil是一款突破性的抗流感新药。它通过抑制流感病毒中的cap-依赖型核酸内切酶（cap-dependent endonuclease）起到抑制病毒复制的作用，这是一种全新的作用机制，有望做到一次口服，长期起效。今年2月，这款新药已于日本获批。6月，它又获得了美国FDA的优先审评资格，预计获批日期是12月24日。倘若获批，这将是美国近20年来第一例具备创新作用机制的抗流感药物。
新药名称：glasdegib
治疗疾病：急性骨髓性白血病
研发公司：辉瑞
预计获批：2018年12月
▲Glasdegib分子结构（图片来源：By Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons）
这是辉瑞在本季度有望获批的第三款抗癌药物。Glasdegib作为一款创新的SMO抑制剂，有望与低剂量的阿糖胞苷联用，治疗急性骨髓性白血病。在一项名为BRIGHT 1003的2期临床试验中，相比单独使用阿糖胞苷，该联合疗法显著提高了患者的总生存期（OS）。6月，美国FDA授予这款新药优先审评资格，有望在今年12月作出批复。
新药名称：levodopa inhalation powder
治疗疾病：帕金森病
研发公司：Acorda Therapeutics
预计获批：2018年12月？
自2016年的低谷之后，最近两年的FDA新药获批数有了显著增长，这对患者而言是一个好消息。我们期待更多好药新药能够获批，为全球患者带来全新的治疗方案！
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