IgA肾病新药，现在进展如何？

IgA肾病新药了解一下...



一年一度的美国肾脏病学会肾脏周（ASN Kidney Week）于2018年10月23号召开了，这是目前国际上规模最大、学术水平最高的肾脏病学术盛会之一。

陈绪勇博士代表咱们肾上线也去美国参加了这次会议。大家想看陈医生帅照不？好吧，他是个shy boy，我们还是不为难他。一起来看陈博士带回来的IgA肾病新药OMS721的一手资料！

OMS721，是Omeros公司目前正在研究的一款治疗IgA肾病新药。

众所周知，IgA肾病是我国原发性肾小球肾炎中最常见的一种类型，且多发于青年人。以前医学界普遍认为这个疾病预后好，不会对健康造成损害。

但随着时间推移，对IgA肾病的深入了解，医生们发现，并不是所有IgA肾病患者预后都那么好。有相当一部分IgA肾病患者在发病后10-20年发展成尿毒症。

这些尿毒症风险很高的患者往往是：持续蛋白尿大于1g、血压高、血肌酐浓度升高、肾小管间质纤维化严重的IgA肾病，其他表现为持续的临床缓解或者仅仅有轻微血尿蛋白尿的IgA肾病，肾功能恶化的可能性非常低。

如果不控制好进展速度快的IgA肾病，会给家庭和社会带来巨大的负担。但我们医生治疗IgA肾病的“武器”比较少，RAS阻断剂（沙坦和普利类）、激素虽然能控制很多IgA肾病患者的病情，而还有一部分患者对这些药物的效果不好。

我们急需IgA肾病新药能给目前药物疗效欠佳的肾友带来新的希望。OMS721也是在这样的大背景下开始研发。

这款新药是靶向针对补体系统上的一个效应酶，MASP-2蛋白，希望从源头上阻断IgA肾病补体活化导致的肾损伤。补体异常活化导致肾脏损伤是目前基础研究很重要的方向，而部分IgA肾病加重就是由于补体异常活化所致，因此，从理论上来说，阻断补体异常活化，也能有效控制IgA肾病。Omeros公司在2018年10月份发布了一项最新结果，针对的是不用激素的情况下，使用OMS721对进展型IgA肾病的疗效。

该项试验入组9例进展型IgA肾病患者，在使用RAS阻断剂的基础上，他们的24小时尿蛋白仍然控制不佳，平均尿蛋白定量2.981g。给予他们OMS721治疗。

在第18周时，OMS721效果并不明显。但随着观察时间延长，延长至18周~9个月时间，患者尿蛋白平均下降56%，如果延长至9个月~1年，尿蛋白平均下降61%。所有患者对药物耐受性较好，治疗期间没有发生严重不良反应。

初期结果让人欣喜。3期临床试验还在进行中，相关结果需要等待一段时间，该公司的参会人员表示预计2年可以完成3期临床试验。

除了我们今天介绍的IgA肾病新药OMS721，还有多项临床试验（比如针对FSGS：局灶节段性肾小球硬化、MCD：微小病变）正在进行。当然，还是那句老话，“不作死就不会死”，我们肾友不要可劲造，心态要乐观，好好保护我们的肾宝宝，更多值得期待的新药会陆续出现！

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