25年经验谈：阻碍细胞疗法发展的最大瓶颈是什么？ 专访
未来几年，将会属于细胞疗法！...
药明康德/报道编者按：在生物技术领域，细胞疗法无疑是最受关注的焦点之一。这种创新疗法能将细胞引入人体，治疗疾病。BioTime公司的首席执行官Brian Culley先生就是诸多对细胞疗法充满热忱的专家之一。这名生物医药领域的老兵有着25年的行业经验，曾担任Artemis Therapeutics和Mast Therapeutics等公司的首席执行官。如今在BioTime，他与同事们正在开发用于再生医学的细胞疗法。通过提供健康的细胞、组织、乃至器官，他们相信能对慢性疾病或退行性疾病展开治疗，带来潜在的治愈方案。
最近，药明康德开启了细胞疗法访谈专题，并与Brian Culley先生进行了一次详谈。在分享中，Brian Culley先生向我们介绍了BioTime的技术与愿景。
Brian Culley先生：我也很高兴能有机会得到药明康德的专访。在我看来，细胞疗法是一系列疗法的总称。由于衰老或创伤，人体内的某些部位会逐渐失去功能，而细胞疗法能重塑这些功能，因此有望成为退行性疾病的预防或治疗手段。目前，许多人正在研究不同的细胞疗法。
但驾驭细胞疗法要比使用小分子疗法复杂得多。目前，我们还没有太多获批的细胞疗法。但细胞疗法能做到小分子疗法所不能做的事情。比如骨髓移植算是一类细胞疗法，而它在过去几十年里，已经成为了治疗某些疾病的标准疗法。因此我认为虽然小分子疗法的获批处于领先地位，细胞疗法的获批大潮也将到来。对此我很有信心。
药明康德：您提到细胞疗法能重塑许多人体的功能。具体讲，细胞疗法能治疗哪些疾病？
Brian Culley先生：细胞疗法有望治疗许多种不同的疾病，但它的主要治疗对象会是那些缺乏小分子药物，或是小分子药物不管用的疾病。比方说，我们很难开发出修复脊髓的小分子药物，但细胞疗法有希望恢复一些脊髓的功能。
此外，诸如癌症或是系统性炎症，比如移植物抗宿主病（GVHD），类风湿关节炎，或是克罗恩病等疾病，虽然有小分子疗法，但细胞疗法依然可以提供帮助。最后，细胞疗法可以用在骨髓和软组织修复，慢性损伤，以及其他和年龄有关的疾病上。
药明康德：细胞疗法的应用前景很广。那它的局限是什么？
Brian Culley先生：目前来看，较高的开发成本，不断改变的监管框架，以及运输和储存细胞制品的成本，都是细胞疗法的局限。但和其他疗法一样，突破这些局限的解决方案正在不断涌现。和这些障碍相比，细胞疗法带来的临床收益也更为明显。
另外，想要成功开发细胞疗法，一些技术也是必不可少的。我们需要有培育细胞和组织的能力，需要符合GMP标准的生产设备，需要递送细胞疗法的技术，需要有评估开发效果的方法，也需要相应的新型手术技术和医疗设备。
药明康德：在您看来，未来10年里，细胞疗法会出现怎样的演变？
Brian Culley先生：许多专家都预测，细胞疗法领域在下一个十年会出现一波进展。我们也期待在生产能力上看到显著的进步。具体来讲，我们希望看到灌封（fill-finish）工艺得到整合，以降低成本。我们也希望更好地了解不同的参数如何会影响到临床的结果。最后，我们还希望能找到更好的免疫控制方法，让异体组织能更稳定地得到移植。这对于细胞疗法而言有着重要的意义。
图片来源：pixabay
药明康德：您多次提到生产能力。在您看来，生产能力是否依旧是限制细胞疗法发展的最大障碍？
Brian Culley先生：是的。在临床上，不少证据表明细胞疗法是一类非常充满潜力的疗法。因此对于细胞疗法来说，生产和运输可能是目前的最大障碍。这包括稳定生产细胞，以及如何给予患者。这也是BioTime决定内部开发GMP生产能力的原因。
药明康德：基因编辑技术和小分子药物能帮助到细胞疗法的开发吗？
Brian Culley先生：基因编辑技术在特定的条件下会非常有效。举例来说，在针对镰状细胞贫血病这种遗传病上，我们能用基因编辑技术开发自体疗法。但基因编辑技术并不适用于所有的情况。
至于小分子药物，我认为它会非常有帮助。如果我们同时有小分子疗法和细胞疗法，有人就会尝试两者之间的组合。一般来说，组合疗法总能带来较好的收益。但涉及多个活性成分的临床试验，在监管上可能会有挑战。
药明康德：您怎么比较细胞疗法和基因疗法的异同？
Brian Culley先生：从某些角度看，细胞疗法和基因疗法很接近，尤其是在制造环节上。但在供应链的处理，以及给药方式上，它们有着明显不同。但毫无疑问，无论是细胞疗法，还是基因疗法，都会在不同的应用中取得成功。
Brian Culley先生：我们的领先细胞疗法OpRegen®针对的是干性年龄相关黄斑变性（干性AMD），目前它处于1/2a期临床试验阶段。我们使用的是胚胎干细胞分化出的视网膜色素上皮细胞（RPE），它能取代患者体内缺少的RPE细胞。今年早些时候，我们已经在视觉和眼科研究协会（Association for Research in Vision and Ophthalmology）大会和美国眼科协会（AAC）大会上公布了OpRegen®的数据。
与其他细胞疗法公司最大的不同在于，我们的细胞疗法平台使用的是未经过基因改造的普通多能细胞（normal pluripotent cells），它们有潜力形成数百种人类细胞类型，因此潜在的应用领域非常宽泛。此外，我们的细胞在理论上拥有无限的增殖潜力，这意味着这些细胞能分裂出足够多的细胞，用于患者治疗。
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药明康德：感谢您的分享。在访谈的最后，您还有哪些内容想要补充？
Brian Culley先生：我想说目前所有的细胞疗法都面临着监管上的挑战。由于细胞疗法总体较为新颖，少有先例，因此有时监管的框架还不够精准。但监管部门已经清楚地意识到了这点，并开始做出改变。
举例来说，美国FDA已经采用了一种新型的监管框架，能够根据非常好的安全性和初步的疗效，对细胞疗法产品做出有条件的早期批准。这能加速充满希望的疗法上市，对于缺乏疗法的患者而言意义重大。
在挑战之外，我们相信细胞疗法是生物技术领域中最令人激动的前沿之一。未来几年，将会属于细胞疗法！
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