传说中“治愈率75%”的抗癌神药是怎么回事?

 

一款广谱抗癌药在美国提前上市,牵动全世界人民的心...

一款广谱抗癌药在美国提前上市,牵动着全世界人民的心。有不甚了解的小编,看到令人振奋的消息,索性将其简化成了“治愈率75%的抗癌神药”。于是乎有很多人来问,传说中的抗癌神药是怎么回事?真的有有效吗?我能用吗?

这样的描述,难免让人激动不已,但去掉了条件限定,显然是很不严谨的,今天就来介绍一下这个抗癌神药。


抗癌神药究竟是何方神圣

这是一种英文名叫:“Larotrectinib”的药,目前还没见到官方中文名,预计和其他靶向药一样,叫某某替尼(因为是Loxo Oncology公司与拜耳制药与联合研发的一款新药,也叫LOXO-101,代号101)。

Larotrectinib是一种人工合成能够抑制促癌基因TRK发挥作用的小分子抑制剂,也就是我们所说的靶向药,针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者,理论上凡是有这三个基因融合的患者,无论何种类型肿瘤,都可以考虑使用Larotrectinib。
新药怎么来的

之前科学家就发现有那么一小部分肿瘤的TRK持续异常激活,导致肿瘤长的特别快,科学家就想着怎么给打断这条“供需链”,经过多次尝试,就找到了Larotrectinib这款对专门对付NTRK的小分子。

经过了前期的细胞实验、动物实验、毒理检测、伦理审批、临床试验等等环节,终于获批上市。其能加速上市,主要还是其取得了令人眼前一亮的良好疗效。

有何特别之处

近几年来不断有各种新型抗癌药物上市,这种药有什么特别的呢?不论肿瘤类型,只要有特定基因突变就可能有效是其最大的亮点,目前在临床上证实对17种肿瘤有效,简直可以用通杀来形容,而且效果还很明显,副作用小,只有不到4%患者因为副作用而停药。
上图中的骨肿瘤,之前多种治疗无效,只能准备截肢,吃了3个周期药,缩小到可以手术切除,成功保住了下肢。

以前的靶向药往往只是针对特定的某种肿瘤,这和起初研发的主要目标有关,但随着研究深入和临床的尝试发现,不同类型肿瘤都存在类似的的基因突变,同一原理的药物对它们都有效。越来越多人意识到,绕开肿瘤的类型,从肿瘤恶性的机制切入去设计抗癌药物,可以取得更为广阔的应用,这款型新药便是一例成功的转化。

真有75%的治愈率?
上图为微信上误传的典型代表,如今这篇文章已被判定为虚假内容,被删除了。

这种说法显然是有偏向性的。首先,这句话没有限定必须要有NTR基因突变的肿瘤。其次,混淆了概念:肿瘤对药物有反应或药物有效并不等于治愈,肿瘤可能只是缩小了一点或者长的比之前慢了一点都可以算有效,而治愈的标准就严格的多了,临床上一般指5年以上不复发才算治愈。

报道的原文是用的是overall response rate (ORR)总体反应率,可以简单理解为有效率,但绝对不是治愈率。其实总体反应率也有定义,即肿瘤缩小至少要维持一段时间才算数。

总之,肯定没有75%的治愈率,是以一传十讹传了。

神药适合我吗

用这种新药能不能起效,主要还要看有肿瘤组织里没有特定的基因突变(检测到NTRK1, NTRK2, 或 NTRK3 基因融合),如果有这种突变那就是特效药(有效率75%左右),如果没有那就不建议使用了,多半效果不佳。

但常见肿瘤中有这种突变的不多,据估计,这种基因异常的发生率占常见肿瘤的0.5% ~ 1%,而在某些罕见肿瘤中所占比例超过90%,例如唾液腺癌、某种青年型乳腺癌和婴儿型纤维肉瘤中,当然还是要以客观的基因检测结果为准。

怎么知道肿瘤有没有这种突变呢,就是直接拿肿瘤组织去做基因分析,可以取复发的病灶,也可以取切下来的原发病灶。

随着随着我们对肿瘤的不断深入认识,越来越多的靶向药被研发,有越来越多肿瘤有特效药,例如HER2阳性的乳腺癌、胃癌可以用赫赛丁治疗;费城染色体阳性的慢性粒细胞白血病、无法切除的胃肠间质瘤可以用格列卫治疗。

随着科技的进步,科学家们研发出更多有效率高、副作用小、覆盖面广的新药物来治疗越来越常见的肿瘤疾病。

(本文图片来自网络)

传说中“治愈率75%”的抗癌神药是怎么回事?------消化病公益科普1546帖
马医生推荐
☞胃肠间质瘤,一种有特效药的恶性肿瘤

☞这三个医学知识,帮你深入感受《我不是药神》

☞胃癌患者宜做基因检测  或有特效药可用


    关注 兰世亭


微信扫一扫关注公众号

0 个评论

要回复文章请先登录注册