这些公司有哪些亮点？...

▎药明康德/报道

近日，BioSpace网站推出“Class of 2019”榜单，从技术特点、财务情况和合作协议等因素综合考量，评选出北美地区冉冉上升的20家生物科技初创公司。

这些生物技术新锐在短短一两年的时间里均已对业界产生巨大影响，并且还将在可见的将来持续发挥影响力，下面我们来介绍一下这些值得关注的初创公司。

Allogene Therapeutics，位于加州南旧金山，成立于2018年

Allogene专注开发即用型（off-the-shelf）CAR-T疗法，通过与辉瑞（Pfizer）公司的合作，可以使用辉瑞获得的16项CAR-T在研疗法的临床前研发许可，其中主打候选疗法UCART19有望在2019年开始2期临床试验。

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Gossamer Bio，位于加州圣地亚哥，成立于2018年专攻免疫学和纤维化、炎症和免疫肿瘤学。该公司目前已有两款处于1期临床试验的产品，两款处于2期临床试验的产品。此外，有2个候选药物处于临床前研发阶段。

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Viela Bio，位于马里兰州盖瑟斯堡，成立于2018年

专注于严重的炎症和自身免疫疾病，靶向这类疾病共有的关键通路。公司在研产品包括三款处于临床阶段的在研新药和三款临床前候选药物。其中，目前处于临床2期的在研新药inebilizumab用于治疗视神经脊髓炎，是一种损伤视神经和脊髓的罕见病。

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SpringWorks Therapeutics，位于纽约，成立于2017年

该公司最领先的候选药物nirogacestat已从美国FDA获得孤儿药资格，用于治疗硬纤维瘤，另一款PD-0325901获得FDA孤儿药资格，用于治疗1型神经纤维瘤。

NanOlogy，位于德克萨斯州沃思堡，成立于2017年 

该公司的专长是开发紫杉醇的纯药物纳米颗粒作为局部疗法，用以治疗癌症和其他疾病。该公司的紫杉醇纳米颗粒还可以用于增强免疫疗法的效力。相关阅读：老药新用，这种分子能怎样提高免疫疗法效果？专访

Cullinan Oncology，麻省剑桥，成立于2017年

该公司致力于发展一种风险基金公司和生物技术公司并行的商业模式，计划投资开发8~12种药物，每种药物由一名专门的首席执行官负责管理。但有别于每种药物配备一支研究团队的方式，Cullinan的科学家将共享公司资源。该公司目前的药物研发管线中有三款产品。

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Ambys Medicines，位于加州红木城，成立于2018年

专注于慢性肝病，包括用于肝细胞移植的细胞疗法，用于肝再生的基因疗法和用于取代缺失的蛋白质功能的药物疗法。

Skyhawk Therapeutics，位于马萨诸塞州沃尔瑟姆，成立于2018年聚焦于治疗RNA剪接错误的小分子疗法。该公司在2019年有望将其首个肿瘤疗法推进到临床阶段。目前有4个肿瘤学靶点和3个神经学靶点处于先导化合物筛选阶段，它们已通过临床前IND申请。

The Bill & Melinda Gates Medical Research Institute (MRI)，位于麻省剑桥，成立于2018年盖茨医学研究院侧重于疫苗研发，尤其是与疟疾、结核病和肠道疾病的相关疫苗。该公司计划通过与学术界实验室、生物技术公司合作的方式，来指导项目的早期和中期发展，进而寻求商业伙伴。目前，主打项目是检验青少年用的卡介苗是否会增加他们对结核病的抵抗能力。

Ansun Biopharma，位于加州圣地亚哥，成立于2018年该公司目前有两款在2期临床试验中接受检验的在研药物。一是Fludase，这是一款针对所有流感病毒株的“first-in-class”疗法；二是Paradase，它是针对副流感病毒的雾化吸入药。

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Magnolia Neurosciences，位于纽约，于2018年成立由Accelerator Life Science Partners和德克萨斯大学MD安德森癌症中心共同创立。致力于通过开发抑制神经细胞死亡的创新疗法来治疗神经退行性疾病和神经元损伤。

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Compass Therapeutics，位于麻省剑桥，成立于2018年

该公司致力于对复杂免疫系统的研究，开发创新抗体作为在研疗法。目前有15个针对癌症、炎症和自身免疫疾病的候选疗法处于临床前试验阶段。

Beam Therapeutics，位于麻省剑桥，成立于2018年

核心技术为David Liu博士实验室开发的多DNA单碱基编辑平台和Broad研究所张锋博士开发的RNA单碱基编辑平台。已获得哈佛大学对两个单碱基编辑平台的技术授权，并与张锋博士创建的另一家基因编辑公司Editas Medicine签订了许可和期权协议。

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Joyn Bio，位于麻省波士顿，成立于2018年由拜耳（Bayer）和银杏生物公司（Ginkgo Bioworks）合资创建，将合成生物学的技术引入农业应用。该公司可使用拜耳公司独家的微生物菌种库。

Partner Therapeutic，位于麻省列克星敦，成立于2018年

该公司的沙格司亭（Leukine）已获得FDA批准用于治疗急性放射综合征，并于11月被指定为治疗肺泡蛋白沉积症（pulmonary alveolar proteinosis）的孤儿药。

Datavant，位于加州旧金山，成立于2017年Datavant是Roivant Sciences旗下的系列公司之一，专注于利用人工智能改善临床试验过程。2018年4月收购了健康医疗数据服务商Universal Patient Key。

Genevant Sciences，位于麻省剑桥，成立于2018年由Arbutus生物医药公司和Roivant Sciences联合创建，基于Arbutus专有的脂质纳米颗粒（LNP）和配体结合物递送技术，发现、开发并推广RNA疗法。该公司与BioNTech签署了一项研究协议，合作开发5种治疗罕见病的mRNA治疗方案。

Akouos，位于麻省波士顿，成立于2018年致力于开发基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，治疗感音神经性听力损失。该公司已从马萨诸塞州眼耳医院和龙沙（Lonza）公司获取技术的研发许可。

Akero Therapeutics，位于麻省剑桥/加州旧金山，成立于2018年专注于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和其他严重代谢疾病。主打的临床项目AKR-001是一种长效纤维细胞生长因子21（FGF21）类似物，从安进（Amgen）公司获得授权许可，接下来将计划启动AKR-001用于治疗NASH的2期临床试验。

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参考资料

[1] Top 20 Life Science Startups to Watch in 2019. Retrieved January 7. 2019, from

https://www.biospace.com/article/1-top-20-life-science-startups-to-watch-in-2019/

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