刚刚！治疗免疫性凝血障碍，FDA批准2019年第一款新药
药明康德...
▎药明康德/报道
今日，美国FDA宣布，批准赛诺菲（Sanofi）公司开发的Cablivi（caplacizumab）上市，用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的成人患者。aTTP是一种罕见凝血障碍。Cablivi是首款在美国获批专门治疗aTTP的疗法。这也是美国FDA今年批准的第一款新药。Cablivi是赛诺菲旗下Ablynx公司开发的一种二价抗血管性血友病因子（vWF）的纳米抗体（Nanobody），它已经获得欧盟和美国授予孤儿药资格。纳米抗体是一种只含有一个蛋白域的抗体片段，源于骆驼类动物体内只含有重链的抗体。这种单蛋白域抗体片段不但具有与抗原结合的能力，而且具有分子量低，稳定性高等优势。Cablivi能够阻断超大vWF多聚体与血小板的相互作用，从而防止血小板聚集和微小血凝块的形成，避免血栓发生，同时治疗aTTP患者的血小板减少症、组织缺血和器官功能失常。去年它已经在欧盟获批治疗aTTP。
▲Caplacizumab的作用机制（图片来源：参考资料[2]）
本次批准是基于Cablivi在名为HERCULES的随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验中的表现。试验结果表明，将Cablivi加入到标准治疗方案中导致患者血小板水平正常化的时间显著缩短。同时，Cablivi显著降低与aTTP相关的死亡率，aTTP复发率，和在试验期间出现至少一次主要血栓栓塞事件的几率。重要的是，Cablivi可以让PEX的使用出现具有临床意义的减少并且缩短患者在重症监护室（ICU）接受治疗的时间。
“aTTP患者每天需要接受血浆替换，这意味着与机器相连数个小时，将血液从体内抽出，与捐献的血浆混合后输回体内。即便每天接受这种疗法，并且使用抑制免疫系统的药物，很多患者仍然会出现aTTP复发，”FDA肿瘤卓越中心主任兼FDA药物评估和研究中心（CDER）血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur博士说：“Cablivi是第一款抑制血液凝结的靶向疗法。它为患者提供了一款减少疾病复发的新治疗选择。”
参考资料：
[1] Cablivi™ (caplacizumab) approved in Europe for adults with acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP). Retrieved February 3, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/cablivi-caplacizumab-approved-in-europe-for-adults-with-acquired-thrombotic-thrombocytopenic-purpura-attp-300705783.html
[2] Results of the Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Hercules Study of Caplacizumab in Patients with Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. Retrieved February 5, 2019, from http://www.ablynx.com/uploads/data/files/12%20dec%202017_caplacizumab%20hercules%20ash_final.pdf
[3] FDA approves first therapy for the treatment of adult patients with a rare blood clotting disorder. Retrieved February 6, 2019, from
https://prnmedia.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-therapy-for-the-treatment-of-adult-patients-with-a-rare-blood-clotting-disorder-300790948.html
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