ASCO重磅新药: 恩曲替尼临床数据公布, 有效率77%, 特定患者疗效可期!

恩曲替尼是一款全新的靶向药，主要针对携带NTRK1/2/3、ROS1和ALK基因融合突变的实体肿瘤...



新药年年有，今年特别多。

每年6月初，全球肿瘤医疗领域的目光都聚焦到了美国芝加哥，在这里举办的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会是世界上规模最大，最具权威性的临床肿瘤大会之一，每年最新、最权威的肿瘤治疗进展都会在这里公布。

昨天，我们给大家介绍了一个重磅临床数据：晚期肺癌患者，使用PD-1抗体，5年生存率超过20%，参考文章：

• 肺癌"治愈"之路: PD-1抗体公布重磅数据, 超20%患者活过5年!

今天，再来给大家介绍一个重磅惊喜： 靶向药物Entrectinib的1/2期临床数据公布：针对NTRK和ROS1融合的肿瘤患者，客观缓解率高达57%和77%。对于亟待治疗癌症患者来说，这是一个了不起的临床结果。

同时，惊艳的临床数据也博得了ASCO会场的满堂喝彩。每一个临床新药的成功，就意味着有成千上万个肿瘤患者即将摆脱死亡威胁，这是所有医疗从业者最为高光的时刻。Entrectinib有个中文名字，叫做恩曲替尼。要说起这个药物的故事，也颇有几分传奇色彩在里面。

相信不少读者都记得去年的一场闹剧，一篇名为《重大突破，昨日，美国FDA正式上市“广谱”抗癌药，治愈率高达75%》的文章在朋友圈里反复刷屏，让大家都以为似乎癌症攻克在即。

事实上，文章的主角同样是一款针对NTRK融合的靶向药物Larotrectinib，在临床实验中取得了非常优异的疗效。但在某些别有用心的医疗媒体宣传下，它成为了治愈癌症的灵丹妙药。参考文章：

• 大数据辟谣“抗癌新药治愈率75%”：只有不到1%患者受益

我们今天的主角恩曲替尼，差不多是Larotrectinib的“孪生兄弟”，同时对NTRK和ROS1融合的患者具有非常优异的疗效。不同的是，恩曲替尼在一项小规模临床实验STARTRK-NG中，针对儿童肿瘤患者，甚至创造了100%的临床控制率的惊艳疗效：这个数据一经公布便引爆了所有人的关注点。而在2019年ASCO中，恩曲替尼公布了更加详细的临床实验数据。恩曲替尼作为一款全新的靶向药，主要针对携带NTRK1/2/3、ROS1和ALK基因融合突变的实体肿瘤。更值得注意的是，恩曲替尼可通过血脑屏障，对脑转移瘤的控制效果也很好。

临床设计：此次公布的临床数据包括54位NTRK融合和53位ROS1融合的患者，涵盖了肉瘤、非小细胞肺癌、乳腺癌和肠癌等不同类型的患者。其中，NTRK融合的患者，22%具有脑转移；ROS1融合的患者，43%具有脑转移。

临床数据：

针对NTRK融合：一共54人，总的客观有效率57%，其中42位没有脑转移的患者有效率59.5%，12位有脑转移的患者有效率50%；

针对ROS1融合：一共53人，总的客观有效率77%，其中30位没有脑转移的患者有效率80%，23位有脑转移的患者有效率73.9%。安全性方面：恩曲替尼的常见副作用都是1-2级，总体安全可控，未发生五级安全事件。

从这次公布的临床数据来看，我们相信经过系列临床实验后，恩曲替尼将成为癌症患者重要的靶向药物之一。

基于如此优异的临床数据，2019年2月，美国FDA授予恩曲替尼优先审批资格，最迟在8月18号之前作出决定。这也就是说，恩曲替尼仍需要一段时间的临床验证才能真正上市，惠及肿瘤患者。那么，除了恩曲替尼以外，还有哪些药物可以用于治疗NTRK突变的肿瘤患者呢？

1

克唑替尼

大名鼎鼎的Crizotinib（克唑替尼）是最常见用于非小细胞肺癌ALK融合突变的靶向药物，但它的疗效不仅这些。经研究显示，部分携带NTRK1融合的患者在Crizotinib治疗后进入病情缓解，克唑替尼对NTRK融合突变同样具备一定效果。

2

拉罗替尼

文章开头提到，恩曲替尼还有一个孪生兄弟“拉罗替尼（Larotrectinib）”，同样是针对NTRK突变及ROS1突变的肿瘤靶向药物。在临床实验中有效率同样表现优异。只是拉罗替尼同样处在临床阶段，相信在不久后与恩曲替尼一样可以尽快上市，惠及广大肿瘤患者。

我们期待恩曲替尼真正完成上市的那天。对于特定的患者而言，这是一个代表着癌症可控的治疗道路。

而更值得让我们充满期待的是，更多癌症基因密码的破译，让我们距攻克癌症的那一天越来越近。

参考资料：

1. http://abstracts.asco.org/239/AbstView_239_263027.html

2. http://abstracts.asco.org/239/AbstView_239_258627.html

3. https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2019-02-19b.htm

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