进展报告RNA治疗方法应用于罕见遗传疾病和心脏疾病

 

越来越多种RNA治疗方法进入临床试验,可以预见未来在治疗罕见遗传疾病,甚至常见疾病,包括心血管系统疾病和癌症疫苗等,RNA治疗方法将以其精准疗效,独树一帜,引领风骚。本报告是前沿进展综述包括9篇论文...

报告目录参见文尾内容,包括9篇综述文章


一位39岁的外科医生夫妇有两个年幼的女儿。当他们得知孩子患上了遗传性甲状腺素转运蛋白(hATTR)淀粉样变性: 一种罕见遗传基因病,这是因为甲状腺素转运蛋白(TTR)错误折叠而引起疾病。作为职业医生的他也茫然不知所措。

2004年,当他和太太获知确诊孩子的疾病后,知道这种病预后很差,平均寿命为3至15年。最难堪的是当时没有任何办法治疗这类疾病。

大多数患有hATTR淀粉样变性的患儿通常需要接受移植手术治疗,这在当时是唯一可能缓减孩子症状的权宜之计。
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现在有种全新方法—RNA疗法
2013年,这对患有hATTR遗传病的小姊妹参加了一项研究性新药临床试验,该药物作用机理是通过与信使mRNA结合,进而阻止有毒蛋白质产生,信使mRNA携带了产生TTR遗传代码分子——这是RNA治疗的基本原理。

经过十多年挫折后,美国和欧盟药品监管机构分别批准了这种RNA药物和另一种RNA药物应用于临床治疗新生儿遗传性罕见疾病——hATTR淀粉样变性,只需要一次性治疗就可以治愈该疾病。

这一最新进展引起了人们的关注,随后越来越多种RNA治疗方法进入临床试验。可以预见未来在治疗罕见遗传疾病,甚至常见疾病,包括心血管疾病和癌症疫苗等,RNA治疗方法将以其精准疗效,独树一帜,引领风骚

目前在全球范围,已有十几种RNA疗法进入临床试验阶段。从理论上讲,RNA疗法在细胞分子水平上纠正或修饰致病基因或抑制致病产物,不仅精准有效,而且实现终生治愈疾病。

现在,关键挑战是如何把治疗性RNA链输送到靶细胞中去。我们编译了这部《基因治疗导论》,书中详述了有关技术细节和治疗过程。
最近一年,基因治疗领域的基础研究和临床试验进展极其迅猛,这是由于国际大型制药企业和风险投资机构的推动和资助创新探索。

普通患者和民众对于“基因治疗”或在基因水平上治疗疾病,仍需要时间来领悟,更多科普宣讲。但是,在临床转化医学界,特别是罕见病治疗领域已经到了只争朝夕的时刻了。



RNA治疗方法
目录与概要

第一篇:RNA疗法

可喜进展是已有十几种RNA疗法进入了临床试验阶段,这是许多目前无法治愈的疾病患者的“福音”总算有希望,有盼头了。。。

第二篇:诠释RNA疗法及其原理

靶向RNA治疗或将RNA编码传递至靶向细胞中发挥作用分为三大类;现在也在尝试与其他疗法混合应用。治病没有最好,只有更好!

第三篇:研发RNA疗法的过山车历程

过去十多年里,药企和商业化过度宣传造成了社会质疑,现在大家都在学习,学习如何在临床中用好RNA治疗方法,精准治疗哪些疾病。

第四篇:首款RNA药上市,铺平了未来道路

作为RNA药发明人,帕劳教授解释了在为罕见病患者开发首款RNA疗法前前后后的经历。

第五篇:向靶细胞递送RNA干扰疗法的挑战

输送RNA进入靶细胞是该领域难关,但首款RNA药物的批准提供了希望。

第六篇:开发基于mRNA的癌症等新型疫苗

该疫苗技术可以帮助增强和抵抗癌症、流感等,提高机体的精准免疫力。

第七篇:RNA疗法如何应对最大的疾病杀手

科学家希望了解非编码RNA在心脏健康和心血管疾病中的作用,并以此彻底攻克和治疗心血管疾病的根治。

第八篇:是时候让科学家畅想RNA疗法了

作为一种潜在基因水平治疗方法和技术,基因编辑已经引起了所有人的关注,业界专家共识是需要改变对基因编辑的误解、误导。

第九篇:罕见遗传疾病是RNA治疗重点领域

当两家国际药企将注意力转向罕见疾病时,提出了RNA治疗方法的不同策略。现在,用于遗传性罕见病的RNA疗法已成为业界关注热点。
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有时候,我们并没有意识到自己思想太超前,引荐方法太快;只是感觉每天都在和疾病赛跑、在为患者争分夺秒,为患者争取最好的机会和最大的希望。——TIME

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