数字盘点基因和，细胞疗法领域进展...

▎药明康德内容团队编辑

我们近来经常听到的一句话是“基因和细胞疗法，的时代到来了”。2019年，有三款基因疗法获得了全球监管，部门的批准。其中诺华（Novartis）公司治疗脊髓性，肌肉萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma获得美国FDA批准上市，欧盟批准bluebird， bio公司的Zynteglo上市，治疗β地中海贫血症患者，而日本的监管机构批准了AnGes公司的基因疗法Collategene上市，治疗严重肢体缺血（critical limb ischemia）患者。这是日本批准的第一款基因疗法（这里的基因疗法，指的是非car-T类的基因疗法）。

而基因和细胞疗法领域的，发展不仅体现在获批疗法的增多上面，日前，美国再生医学联盟（Alliance for Regenerative Medicine，ARM）发布了2019年年度，报告。报告指出，再生医学领域（包括基因疗法，利用基因工程改造的，细胞疗法，细胞疗法，和组织工程）在2019年获得了接近，100亿美元的投资，目前有超过1000个，临床试验正在进行中。该组织预计，今后两年，10多款基因和细胞疗法，有望上市。今天的这篇文章里药明康德内容团队将与读者，分享这篇报告的精彩内容，用数字来展现基因和，细胞疗法时代的蓬勃发展。再生疗法公司遍布全球

根据ARM的统计，全球目前有超过987家再生，医学公司，开发基因疗法、细胞疗法和组织工程疗法。美国的再生医学公司最多，达到534家，亚洲位列欧洲之后，有180家这类公司。按照研发方向分类，专注于基因(于基因，)疗法的公司达到496家，开发细胞疗法的，公司达到625家，有133家公司致力于进行组织，工程和生物材料的开发（有的公司可能同时在多个，方向进行开发）。这一领域在2019年，总计获得98亿美元的投融资，仅次于2018年，达到历史第二高。其中基因疗法和基因工程改造的细胞疗法，领域融资达到76亿美元。

超过1000项临床试验

截至2019年底，全球有1066项临床试验正在评估再生，疗法的效果。其中1期临床，试验381项，2期临床试验591项，3期临床试验94项。在过去3年中，通过基因工程改造的细胞疗法和癌症免疫细胞，疗法的早期临床活动大增（主要为CAR-t细胞疗法和tcr，细胞疗法），如今占1期临床，试验总数的58%。2019年，这一领域达到了多个，重要的里程碑。例如，Fate Therapeutics、Precision Biosciences、和cellectis公司都将治疗，血液癌症的同种异体car-T疗法推入临床开发阶段。而且，这一技术有望扩展到治疗癌症，以外的适应症，例如cartesian公司启动了治疗，自身免疫疾病的临床试验，Sangamo therapeutics公司获得英国，监管机构批准，启动使用CAR-调节性T细胞（Treg）疗法预防肾脏移植后，免疫排斥的临床试验。

在这些疗法的适应症方面，657项临床试验专注，于肿瘤学领域，占临床试验总数的62%，治疗的癌症，类型包括白血病、淋巴瘤、脑瘤、乳腺癌、膀胱癌等癌症类型。其它临床试验较多的适应症领域包括，肌肉骨骼疾病（60项）和中枢神经系统疾病（57项）等等。

更多患者可以从基因和细胞疗法中获益

根据ARM的统计，在2019年，不同医药公司在全球递交了十多项再生，疗法的监管申请，这些申请大多数可能，在2020年获得批准。在今后一两年内，获得批准的基因，疗法数目有望翻倍！这些批准，意味着多种严重疾病的患者能够获得革命性，的创新治疗手段。ARM估计，大约4500到5000名患者已经接受了美国FDA和欧盟EMA批准的基因疗法和基因工程改造的细胞疗法的治疗。目前再生疗法的临床试验，可能在全球招募超过60000名患者。ARM表示，这些数字都证明了，2019年是基因和细胞疗法领域蓬勃，发展的一年。展望未来，业界除了进一步开发，创新疗法以外，还将在理清监管流程、克服产品制造障碍、提高疗法可及，性方面继续努力，将这类创新疗法，带给更多的患者。

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参考资料：
[1] The Alliance for Regenerative Medicine Releases 2019 Annual Report and Sector Year in Review. Retrieved March 5, 2020, from https://alliancerm.org/press-release/the-alliance-for-regenerative-medicine-releases-2019-annual-report-and-sector-year-in-review/
[2] Advancing Gene, Cell, & Tissue-Based Therapies, ARM Annual Report & Sector Year in Review: 2019. Retrieved March 5, 2020, from https://alliancerm.org/sector-report/2019-annual-report

注：本文旨在介绍医药健康，研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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