一周药闻丨罗氏口服SMA疗法获批上市 中国首个突破性疗法“花落”传奇生物

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1、罗氏公布了PD-L1抑制剂Tecentriq与紫杉醇（化学疗法）联用，一线治疗PD-L1阳性转移性三阴乳腺癌患者的3期临床研究IMpassion131的数据。结果显示，研究未达到了主要终点，与紫杉醇+安慰剂相比，Tecentriq+紫杉醇组无进展生存期改善不具有统计学意义。同时，次要终点总生存期数据也呈负趋势。

2、辉瑞开发的第三代ALK抑制剂Lorbrena，在治疗初治晚期ALK阳性非小细胞肺癌患者中开展的3期临床试验CROWN中达到了主要终点。该研究显示，与ALK抑制剂活性对照相比，Lorbrena显著改善了患者的无进展生存期。

3、诺华开发的抗CD20抗体ofatumumab，在治疗成人复发型多发性硬化的3期临床试验ASCLEPIOS I和II研究中显示积极结果，降低多发性硬化年复发率50%；诺华CAR-T细胞疗法Kymriah，在治疗复发/难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）患者的2期临床试验ELARA中获得积极结果。

4、强生旗下杨森制药与欧洲骨髓瘤网络合作报告了3期临床研究APOLLO的结果。该研究评估了daratumumab皮下剂型联合pomalidomide和dexamethasone（简称Pd）对比单独使用Pd，用于复发或难治性多发性骨髓瘤患者的有效性和安全性。结果显示，研究达到了提高无进展生存率的主要终点，且两种疗法的安全性相一致。

5、礼来宣布已在美国启动III期BLAZE-2试验，试验将在美国政府的帮助下，主要在有感染高风险和健康状况不佳的人群——长期护理机构（通常指疗养院和辅助生活社区）的居住者和工作人员中进行，测试中和抗体LY-CoV555是否能预防新冠病毒感染和治疗COVID-19。

6、CymaBay Therapeutics宣布其在研新药seladelpar达到了三期试验终点。这是一项双盲、安慰剂对照的随机研究，评估了seladelpar治疗原发性胆管炎（PBC）的安全性和有效性。

7、小野制药公布抗PD-1疗法Opdivo治疗非鳞状非小细胞肺癌III期临床研究的阳性顶线结果。结果显示，Opdivo+贝伐单抗+化疗联合用药方案具有显著疗效，显著延长了疾病无进展生存期。

8、步长制药发布公告称，公司全资子公司山东丹红制药研制的“重组抗肿瘤坏死因子-α（TNF-α）全人源单克隆抗体注射液”通过中山大学附属第三医院医学伦理委员会临床试验伦理审批，获得伦理审查批件，正式开展III期临床试验。该品种为艾伯维阿达木单抗注射液的生物类似药，临床拟用适应症为类风湿性关节炎等自身免疫性疾病。

9、Voyager Therapeutics宣布与艾伯维的tau蛋白和α-突触核蛋白载体抗体合作已被终止（原因未透露）。Voyager将保留矢量化技术以及合作开发的新型载体表达抗体的全部权利。

10、灵北宣布停止对患有持续阴性症状的精神分裂症患者进行Lu AF11167二期概念验证临床研究。这一决定是基于一项中期分析得出的结果，其结论指出：这项试验不太可能在其主要终点，即实现从基线检查到第12周患者的简明阴性症状量表的平均变化达到统计显著性。但停止试验不涉及安全考虑。

11、Alexion的一项研究结果表明，由于PK/PD反应不足，以及对替代途径的抑制作用不完全，ALXN2040对于C3肾小球病（C3G）实际的临床反应并不理想。因此，Alexion决定终止ALXN2040用于C3G的研究。

12、Novavax在研重组COVID-19候选疫苗NVX CoV2373，在含安慰剂对照的1/2期临床试验中，获得积极1期临床数据。NVX CoV2373表现出良好的耐受性，并且诱导的中和抗体滴度达到恢复期COVID-19患者的4倍。

13、Dicerna发布了治疗慢性乙肝的RNAi疗法RG6346的1期临床试验概念验证结果。显示RG6346能够将已经接受抗病毒疗法的慢性乙肝患者血液中的乙肝表面抗原水平进一步降低1.8个指数水平，并且在有些患者身上显示出长久的疗效。





1、罗氏子公司Genentech宣布FDA批准Evrysdi (risdiplam) 上市，用于治疗年龄为2个月以上婴幼儿和成人脊髓性肌萎缩（SMA）患者。Evrysdi呈液体状态，通过口服或鼻饲管给药，每日1次，是首个也是唯一一个可以在家使用的SMA疗法。

2、美国FDA已批准杨森Spravato CIII鼻喷雾剂的补充新药申请，与口服抗抑郁药联用，治疗伴有急性自杀念头或行为的抑郁症成人患者的抑郁症状。

3、MorphoSys和Incyte联合宣布，美国FDA已加速批准Monjuvi上市，与来那度胺联用，二线治疗成人复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者，包括低级别淋巴瘤引起的DLBCL，以及不适合接受自体干细胞移植的患者。

4、美国FDA已批准Blenrep作为单药疗法，用于既往接受过至少4种疗法（包括抗CD38单克隆抗体、蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者。Blenrep是全球首个获得批准的抗BCMA（B细胞成熟抗原）疗法。

5、Axsome宣布，美国FDA已授予AXS-12治疗发作性睡病患者猝倒的突破性药物资格。AXS-12是一种新型、口服、高选择性、强效去甲肾上腺素再摄取抑制剂，即将进入III期临床开发，用于治疗发作性睡病。

6、GW Pharma及其美国子公司Greenwich Biosciences宣布，美国FDA已批准大麻素药物Epidiolex口服液体制剂一个新的适应症，用于≥1岁患者治疗与结节性硬化症相关的癫痫发作。



1、国家药监局发布的药品通知待领取信息显示，辉瑞注射用头孢罗膦未在中国获批，可能为企业主动撤回、不批准或者其他原因；辉瑞的marstacimab注射液在中国获批一项临床默示许可，适应症为“用于≥12岁有或无抑制物的血友病A或血友病B患者中的常规预防治疗，以防止出血发作或降低出血发作频率”。

2、恒瑞医药甲磺酸阿帕替尼片及氟唑帕利胶囊收到国家药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，并将于近期开展临床试验；恒瑞医药以仿制4类报产的吸入用七氟烷进入行政审批阶段，目前该产品还未有企业过评。

3、天士力收到国家药监局核准签发用于治疗抑郁症的化学药品1类新药JS1-1-01片《药物临床试验批准通知书》，并将于近期开展临床试验。

4、CDE网站公示显示，信达生物提交了三款抗肿瘤新药的临床试验申请并获得受理，包括PD-1抑制剂信迪利单抗注射液，CTLA-4抗体IBI310，以及抗肿瘤生物新药IBI102。

5、振东制药下属子公司振东先导收到国家药监局的《药物临床试验批准通知书》，ZD03新药获得临床批准。

6、时迈药业申报的LAG-3单抗注射用DNV3获批临床，适应症为晚期/转移性实体瘤和淋巴瘤。

7、科伦药业子公司科伦博泰/安源医药申报的 LAG-3 抗体 KL-A289 注射液获临床默示许可，用于晚期实体瘤。

8、天境生物宣布，NMPA已接受其伊坦生长激素差异化长效重组人源生长激素的3期注册临床试验申请。

9、CDE官网公示了首个拟突破性治疗品种，为南京传奇生物的LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂。这是自7月8日国家药监局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》以来，突破性治疗公示栏的首次更新。

10、艾迪药业的艾滋病1类候选新药ACC007片上市申请已于6日被纳入拟优先审评名单。这是艾迪药业递交的首个新药上市申请。

11、康辰药业仿制药产品地拉罗司分散片上市申请获得CDE受理，按新注册分类4类提交申报。

12、国家药监局已授予再鼎医药KIT/PDGFRα激酶抑制剂瑞普替尼的新药上市申请优先审评资格，该药用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种或更多种激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤成人患者。

13、中国生物制药治疗乙型肝炎药物“阿德福韦酯胶囊”已获得国家药监局颁发药品补充申请批准通知书，成为同品种首个通过仿制药质量和疗效一致性评价的产品。

14、齐鲁制药4类仿制药枸橼酸西地那非片获批上市，视同通过一致性评价，为国内继白云山和亚邦医药之后国内第3家该药品通过一致性评价的企业。

15、复星医药控股子公司沈阳红旗收到国家药监局颁发的关于盐酸乙胺丁醇片的《药品补充申请批准通知书》，该药品通过仿制药一致性评价。

16、上海医药全资子公司信谊天平的替米沙坦片获药品补充申请批件，该药品首家通过仿制药一致性评价。

17、江西山香药业4类仿制药甲苯磺酸索拉非尼获批上市，为国内首仿。索拉非尼是拜耳开发的一款多激酶抑制剂，临床上主要用于治疗肝细胞癌、肾细胞癌和甲状腺癌。

18、九典制药收到国家药监局核准下发的《药品补充申请批准通知书》，公司产品“泮托拉唑钠肠溶片”通过仿制药质量与疗效一致性评价。



1、罗氏宣布EC已授予Rozlytrek有条件的上市许可，用于12岁及以上患有神经营养酪氨酸受体激酶基因融合的实体瘤成人和儿科患者。同时，EC还批准了Rozlytrek用于ROS1阳性的晚期非小细胞肺癌成人患者，患者以前没有接受过ROS1抑制剂治疗。

2、诺华宣布，欧盟已批准抗炎药Xolair一个新的适应症，作为鼻内皮质类固醇（INC）的附加疗法，用于治疗采用INC不能充分控制病情的严重慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人患者（≥18岁）；诺华宣布，欧盟已批准抗炎药Cosentyx，用于6岁至18岁以下的中度至重度斑块型银屑病儿童和青少年患者。

3、MYR Pharmaceuticals宣布，欧盟已授予其先导药物Hepcludex在欧盟地区的有条件营销授权。Hepcludex是欧洲第一个被批准用于成人慢性丁型肝炎病毒感染和代偿性肝病的治疗方案。

4、Blueprint Medicines宣布，欧洲药品管理局CHMP发布一份积极审查意见，建议有条件批准阿泊替尼片上市，作为一种单药疗法，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α基因外显子18 D842V突变的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤成人患者。

5、英国NICE推荐，在国家医疗服务系统中使用默克与辉瑞抗PD-L1疗法Bavencio和酪氨酸激酶抑制剂Inlyta的联合用药方案，一线治疗晚期肾细胞癌成人患者。

6、卫材与默沙东日本子公司MSD K.K.近日联合宣布，已在日本提交了抗癌药Lenvima一份新适应症申请，该药是一种多受体酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗不可切除性胸腺癌。

编辑：蓝蓝

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