GV-971对手来了！渤健阿尔茨海默症新药获FDA认可！

美国有望批准抗阿尔茨海默药 Biogen市值暴增170亿美元x26gt;x26gt;x26gt;...



今天，美国FDA表示，渤健（Biogen）和卫材（Eisai）的实验性阿尔茨海默病药物Aducanumab显示出“确凿的有效性证据”。这一积极的评论直接令渤健当天股价飙涨44%，市值增加近170亿美元。

根据安排，当地时间11月6日，由FDA召集的一个由外部专家组成的小组预计将会开会，讨论Aducanumab生物制品许可申请，并投票决定是否向FDA推荐批准这款创新疗法。

早在今年7月，渤健就向FDA提交了Aducanumab的生物制剂上市许可申请。一个月后，FDA表示，将对其进行快速审查，而这也是FDA 17年来首次审查治疗这种精神疾病类药物的申请。

Aducanumab是一种与β淀粉样蛋白结合的人类单克隆抗体。它能够有选择性地与AD患者大脑中的淀粉样蛋白沉积结合，然后通过激活免疫系统，将沉积蛋白清理出大脑。

2015年3月，渤健公布了令业内振奋的Ib期临床数据，显示aducanumab能够降低前驱期或轻微阿尔茨海默病患者的淀粉样蛋白斑，还可以延缓认知功能的下降，让大家对Aβ这个靶点的信心倍增。

2015年8月和9月，渤健启动了两项3期临床试验，分别名为ENGAGE和EMERGE。这些临床试验招募的是因为AD出现轻微认知障碍的早期患者，通过PET扫描证实，这些患者的大脑中β淀粉样蛋白水平升高。他们分别接受了三种不同剂量（3mg/kg, 6mg/kg, 10mg/kg）Aducanumab的治疗。此次全球3期临床分别在美国、德国、澳大利亚、日本、韩国等17个国家开展。

然后，就在大家准备开启AD市场新篇章并对此充满期待的时候，去年3月21日，两家公司宣布，根据独立数据监督委员会对试验中期数据的无效性分析，建议终止对Aducanumab的3期临床试验。无效分析的数据来自于2018年12月26日前参与试验的1748名患者，这些患者参与完成了为期18个月的研究。做此决定主要是出于疗效不足的考虑，而非安全性原因。

据渤健的介绍，2019年3月分析的数据集更小、高剂量组暴露时间更加有限，因而分析结果是不正确的。此次新的分析结果是基于更大的数据集，尤其是高剂量组。

根据新的更完整的分析，EMERGE研究中，高剂量组的主要终点CDR-SB、次要终点MMSE、ADAS-Cog等均达到，具有显著的统计学差异。来自3期ENGAGE研究中接受高剂量Aducanumab的患者亚群的分析结果也支持了EMERGE的研究结果。Aducanumab在减少脑淀粉样蛋白以及减轻临床症状方面有明显的剂量依赖性关系，因此研究者认为Aducanumab具有药理学和临床活性。在已经进行的两项分析中，Aducanumab的安全性以及耐受性的结果一致。

阿尔茨海默病（AD）是最常见的痴呆症，这是一种慢性、进展性神经退行性疾病，随时间推移患者出现渐进性痴呆，直至生活不能自理。当前，全球有5000万AD患者，预计到2050年增至1.52亿。然而，放眼全球，迄今为止能够治疗阿尔茨海默病的有效药物仍未出现。

药物综合数据库（PDB）的数据显示，近几年国内重点城市医院抗痴呆药市场有所缩减。在2016年达到42亿峰值后逐年下降。

从研发进程来看，截止目前，全球治疗阿尔茨海默病的研发药物中，仅3%进入了III期临床，而最终成功上市的仅剩下1%。

在这成功上市的1%中，获FDA批准治疗阿尔茨海默病的药物仅有6个，并且都为2015年之前获批的药物。

在过去112年的时间里，阿尔茨海默病的发病原因还没完全研究清楚，仅有的是基于有限观察基础之上的推测和假设，包括遗传基因，神经递质（乙酰胆碱减少），β-淀粉样蛋白沉淀，微管相关蛋白质（Tau蛋白），病毒，金属，免疫系统紊乱……

蛋糕的吸引力让制药巨头纷纷拼杀战场。然而近年来，数个阿尔茨海默病新药陆续在大型III期研究遭遇失败，引起市场巨震，不免让人沮丧。

尽管有太多失败，但这个领域仍然有一批批制药人往前冲，让人看到希望。

2019年11月2日，国内传来令人振奋的消息，由中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所和上海绿谷制药联合研发的治疗阿尔茨海默症新药「甘露特钠（GV-971）」获批上市。纵观AD市场的英雄史，折戟沉沙让人叹惋，但前行之路上一定会有鲜花和称颂！

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