【干细胞的2017】为什么这是一个爆发之年？

从细胞层面上看，人体所有疾病都属于细胞疾病，而干细胞是人体各种组织细胞的祖细胞，可以通过分泌细胞因子来促进损伤细胞的修复，也可以分化成受损死去的靶细胞。...



从细胞层面上看，人体所有疾病都属于细胞疾病，而干细胞是人体各种组织细胞的祖细胞，可以通过分泌细胞因子来促进损伤细胞的修复，也可以分化成受损死去的靶细胞。因此，干细胞具备治疗一系列人类重大疾病的潜能。

随着社会的发展，人类对干细胞及相关产品的安全性、有效性、可控性方面的需求日益迫切，以临床应用为目标的干细胞基础与转化研究已经成为新的研究热点。无论是全球还是中国，干细胞应用的市场增速和前景都相当可观。

在生物医药领域，虽然目前获批上市的干细胞相关治疗药物相对稀少，但有预测表明，经过数十年的技术研发与积累，干细胞在疾病治疗领域的全球市场规模有望在2020年达到4000亿美元。而受国际国内政策、资源、技术突破等因素的影响，干细胞治疗将在2017年迎来爆发。

先看当前对干细胞临床研究和应用最为热衷的美国。

美国干细胞应用技术的状况通常呈现出周期式特点。在此前发展的基础上，其干细胞治疗技术在2017年有望再次迎来药物获批高峰和强有力的政策推动。

在美国，食品药品监督管理局（FDA）的临床试验周期通常为6年左右，主要分为三个时期：其中I期呈短期小规模特点；II期为中等规模，一般持续几个月至2年；III期为长期大规模，一般持续1至4年。

根据以上周期划分，一方面，目前美国大量的干细胞药物都处于FDA的临床III期，而上一个全球干细胞产品集中上市的时间段为2011年-2012年，高峰期在2012年；另一方面，2009年3月，美国总统奥巴马才宣布解禁联邦政府资助干细胞研究，2010年11月，批准美国先进细胞技术公司ACTC开展利用胚胎干细胞疗法治疗斯特格氏症的临床试验。

无论是按照FDA临床III期还是FDA整体周期，都有理由认为，2017年出现全球市场上干细胞药物集中获批上市的概率极大。

2015年以来，奥巴马政府一直在干细胞治疗等尖端生物医学领域通过政策不断加码。在白宫2015年10月底发布的《美国创新新战略》中，精准医疗被明确为美国医疗领域的未来发展战略，2016年美国预算投资2.15亿美元启动精准医疗项目。而精准医疗的核心——基因测序、细胞治疗所使用的技术与干细胞研究联系紧密。



与美国不同，欧洲作为基督教的中心，对干细胞的态度比较保守，干细胞临床研究面临着较大的宗教文化阻力。奥地利、爱尔兰、波兰、挪威等天主教国家严格禁止干细胞研究，德国、意大利等则是对干细胞研究和应用进行了严格限制。

但在英国等相对开放国家的大力推动下，再加上全球干细胞应用的研究大趋势影响下，欧洲干细胞临床应用的研究逐渐开放。

值得一提的是，2014年12月，干细胞药品Holoclar被证实推荐给欧洲药监局，这意味着首例干细胞药物离在欧洲上市仅有“一步之遥”。如今经过一年的酝酿，这一药物将很有可能在2017年正式上市。一旦成功上市，它将带来巨大的示范效应，加速其他干细胞产品的上市申请速度，从而将2017年变成干细胞药物集中上市的“大年”。

此外，在全球经济持续疲软的情况下，精准医疗有望成为下一代科技革命爆发的关键领域之一，成为新的经济增长动力。随着以美国为代表的医疗研究力量的不断发展，欧洲逐渐开始感受到来自国际的科研发展压力，因此，欧洲也很可能在2017年里进一步加大对以精准医疗、干细胞临床应用为代表的高端生物医药研发与制造的投入，以保证自己在这场新的生物技术革命中“不掉队”。

我国的干细胞市场资源效应明显，产业链可以分成上游干细胞存储、中游干细胞药物研发、下游干细胞治疗美容三个主要环节。其中，上游干细胞存储最为成熟，是现阶段干细胞企业现金流的重要来源，也是战略性的生物资源；中游的研发目前主要依托科研院所及少数企业，壁垒较高，是一个公司核心竞争力的集中体现；下游干细胞临床研究应用则以医院为中枢，是未来干细胞企业治疗方案成功实施的关键环节之一。

根据产业研究报告网发布的《2012-2016年中国干细胞医疗市场评估及投资趋势研究报告》，2009年我国干细胞市场为20亿元左右，2012年我国干细胞市场规模达到62亿元，与上年相比同比增长53％左右。

虽然2012年后由于政策法规没有及时跟上，导致我国干细胞市场上、中、下游发展出现暂时停止，但随着2015年下半年政策的逐步明确，干细胞产业迅速破冰，预计国内5年市场复合增速可达40%以上，加上相关药品陆续获批上市，未来我国干细胞产业的市场规模有可能达到600亿元/年。

脐带中间充质干细胞的数量远高于脐带血中间充质干细胞的数量。且细胞纯度、体外增值能力、分化诱导能力都远远高于脐血间充质干细胞。因此脐带间充质干细胞在临床应用上具有更高的价值。

但是，由于缺少监管，各地脐带存储恶性竞争相当严重，不合规中小企业囤积大量脐带，而具备提取制备能力及技术专利的企业却市场面临缺乏大量优质脐带的困境，整个干细胞治疗上游产业链呈现一定混乱鲁莽的发展迹象。

我国干细胞产业链中游的研发一直具备较为独特的优势。美国在干细胞的基础研究领域处于绝对领先地位，其干细胞专利和科研论文的产出量都名列前茅，但伦理方面的争议和严格的监管限制导致临床应用方面相对滞后。

而我国国内的环境正好相反——我国干细胞行业门槛很高，对技术、资金、攻关和干细胞库的运营资质都有着极高的要求，但对临床应用的监管则较为宽松。有业内人士指出，在国外干细胞企业冒着巨大的失败风险投入数亿美元的资金进行干细胞药物研究时，国内相关公司可以无风险的收取巨额治疗费用。

截止到目前，我国干细胞临床研究主要在顽固性自体免疫病的间充质干细胞治疗、间充质干细胞用于诱导移植耐受、视网膜病变的干细胞治疗这几个领域表现比较出色。随着《干细胞临床研究管理办法（试行）》等的实施，以科研院所为主的干细胞研究技术有望在规范、严禁的基础上持续快速提升，创造更多的研发收益。

我国干细胞产业链下游临床治疗领域以各类干细胞移植及治疗业务为主体，主要包括一些开展干细胞治疗的医院。据专家不完全统计，目前我国干细胞临床治疗主要使用脐带间充质干细胞治疗，每年约1万例，收费5万-20万元/病例；使用脐血/骨髓/宫内膜间充质干细胞治疗+其它干细胞治疗，每年约3000-4000例，收费4万-10万元/病例。

据此，间充质干细胞及其他干细胞在应用环节目前估算市场规模为10亿级别。随着适应症越来越多的被发现，未来市场空间将进一步扩大。

2015年可谓是继2012年卫计委叫停所有干细胞新项目申报后的破冰之年。《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》的颁布，有着从0到1的鲜明象征意义。在国家大力推动包括干细胞在内的尖端医疗的大背景下，从2017年起，干细胞产业相关政策有望逐步放开，商业化及临床化干细胞治疗、质控与疗效评价具体标准、异体干细胞治疗、干细胞美容抗衰将会有更大的想象空间。

来源：国际干细胞再生医学学会



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