五部委联合发布首批罕见病目录，迈兰收购诺华重磅产品素比伏®……

3分钟速读一周产业大事……...

本周（5月19-25日），政策方面，药品审评审批保密制度终于到来；五部委联合发布首批罕见病目录，121种疾病被收录其中；第四批通过一致性评价名单公布，华海、天晴、石药等均囊括在内。企业方面，信立泰1000万美元获瑞士MA冠脉疾病药物独家许可；迈兰收购诺华重磅产品素比伏®值得关注。新药方面，复宏汉霖首个自主研发单克隆抗体生物类似药HLX01（利妥昔单抗注射液）完成 III期临床试验；辉瑞罕见心肌病新药喜获突破性疗法认定。

新规发布强化药品审评审批保密制度

近日，为规范和加强审评审批信息保密管理，确保药品审评审批工作合法高效运行，国家药品监督管理局发布《关于加强药品审评审批信息保密管理的实施细则》（以下称《实施细则》）的通告（2018年第27号），要求从事药品注册受理、技术审评、现场核查、注册检验、行政审批等审评审批活动的相关人员及外请专家，应当增强保密意识，严格遵守保密纪律规定，严格管理涉密资料，严防泄密事件发生。

国家药监局就器械延续注册等申报资料修改征求意见

5月21日，国家药品监督管理局发布通知，就医疗器械延续注册、临床试验审批申报资料要求及说明等修改事项，公开征求意见。

医疗器械延续注册申报资料要求及说明的修改是，将《关于公布医疗器械注册申报资料要求和批准证明文件格式的公告》附件5和《关于公布体外诊断试剂注册申报资料要求和批准证明文件格式的公告》附件4中，“五、注册证有效期内产品分析报告”及“（一）~（六）的有关内容”，修改为“五、原医疗器械注册证中载明要求继续完成工作的，应当提供相关总结报告，并附相应资料”。

 

五部委联合发布首批罕见病目录

5月22日，国家卫生健康委员会、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药管理局等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布。包括白化病、肌萎缩侧索硬化、戈谢病、卡尔曼综合征、马凡综合征、法布雷病、血友病等121种疾病被收录其中。

以下是第一批罕见病目录名单：














第四批通过一致性评价名单公布，华海、天晴、石药等均囊括在内

5月22日，国家药监局发布《关于阿托伐他汀钙片等12个品种规格通过仿制药质量和疗效一致性评价的公告（第四批）（2018年第24号）》。第四批通过的药品中，正大天晴、京新、石药、江西青峰、豪森等药企的产品，纷纷过关。关于“通过一致性评价”标识的使用，国家药监局规定：凡纳入与原研药可相互替代药品目录即《中国上市药品目录集》的仿制药可使用“通过一致性评价”标识。详情可点击：重磅！第四批通过一致性评价名单出炉！

卫健委、药监局联合发文：优化药品注册审评审批！

5月23日，国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会联合发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》。其中，突出强调对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，药审中心建立与申请人之间的沟通交流机制，加强对药品研发的指导，对纳入优先审评审批范围的注册申请，审评、检查、审批等各环节优先配置资源，加快审评审批，对于已在境外上市的该类药物，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。对于本公告发布前已受理并提出减免临床试验的上述进口药品临床试验申请，符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的，可以直接批准进口。信立泰1000万美元获瑞士MA冠脉疾病药物独家许可

信立泰药业近日宣布，拟与瑞士M.A. MED ALLIANCE SA（MA）签订协议，以自有资金1000万美元，获得MA拥有的雷帕霉素药物洗脱球囊Selution™（Selution™）相关知识产权、技术信息，在中国大陆地区的独家许可使用权。

根据协议，信立泰在中国大陆地区，有权独家开展该产品在冠脉疾病、外周动脉疾病及动静脉瘘等适应症领域的技术开发、技术改进、注册申报、生产、商标注册、市场销售等。另外，信立泰还将按一定比例向MA支付销售分成。

迈兰收购诺华重磅产品素比伏®

据相关消息，迈兰本次收购的范围是诺华在中国（大陆及港台）、泰国和韩国的素比伏业务，在中国市场，将设立一家全资子公司持有并经营素比伏资产和业务，目前由迈兰2016年收购的Meda中国（美信美达）的团队来负责前期事宜，但新增的素比伏业务相对于原来的美信美达来说，在中国的推广人员显然是远远不够的，所以素比伏业务团队在扩建中，应该组建一个三个大区近两百人的团队来负责新入的这块业务，据悉，从五一前夕到目前，已有其他外企大区经理等跳槽美信美达负责这个产品。详情点击：仿制药巨头迈兰收购诺华重磅药品素比伏！

药明康德市值过千亿

5月24日，药明康德开盘继续一字涨停，每股报价97.60元，连续收获13个涨停板，市值达到1016.98亿元。从挂牌上市到千亿市值，2017年的药明生物用了不到10个月，2018年的药明康德只用了半个月。详情点击：上市半个月，市值破千亿！不到1个月，新建3个基地！“药明系”这回很猛了

易明医药与彭州市人民政府签订战略合作协议

5月22日晚间，易明医药发布公告称，公司与彭州市人民政府为推动彭州市生物医药产业生态圈建设，促进易明医药事业拓展，双方经充分协商，就在彭州继续推进小容量注射剂生产线及配套仓库和研发中心项目，拟建红金消结片、米格列醇片生产线及FDA车间项目事宜，达成战略合作协议。本协议书的签署，符合公司的战略发展需要，有利于建立资源互补、合作共赢的新模式，务实推进小容量注射剂生产线及配套仓库和研发中心项目以及规划中的红金消结片、米格列醇片生产线及FDA车间项目等产业项目建设，共同促进双方的良性互动和协调发展。复宏汉霖HLX01（利妥昔单抗注射液）完成 III期临床试验

近日，复宏汉霖自主开发的HLX01——利妥昔单抗注射液（以下简称“该新药”）完成非霍奇金淋巴瘤（NHL）适应症临床III期试验。该试验临床疗效主要终点为最佳总缓解率，其临床III期试验结果显示，该新药与中国境内（不包括港澳台地区，下同）上市的利妥昔单抗注射液（即上海罗氏制药有限公司的美罗华®）在治疗CD20阳性弥漫型大B淋巴瘤(DLBCL，NHL中最常见的一种类型)初治患者中临床试验主要终点、次要终点（安全性、免疫原性、药代动力学）均达到预设标准。

据悉，该新药为复宏汉霖自主研发的首个单克隆抗体生物类似药，主要适用于非霍奇金淋巴瘤（NHL）、类风湿性关节炎（RA）的治疗。其原研药于1997年获得美国FDA批准，是第一个用于肿瘤治疗的单克隆抗体药物。2000年该品种以商品名美罗华®进口中国销售，适应症为NHL。2014年3月，复宏汉霖HLX01高质量的研究工作得到CDE认可，获得NHL适应症的临床大批件（临床Ia、Ib和III期试验同时获批）。2015年3月，该新药启动治疗NHL适应症临床III期试验。值得关注的是，2017年9月，该新药已收到上海食药监局颁发的《药品生产许可证》。2017年10月，复宏汉霖就该新药向CFDA递交新药上市申请（NDA）并获受理，这也是中国自主研发的第一个真正意义上以生物类似药路径申报上市的单抗生物药。2018年1月，该新药被纳入优先审评程序药品注册申请名单，有望打破国产单抗生物类似药的空白。

翰宇药业获得三项发明专利

5月23日晚间，翰宇药业发布公告称，公司及全资子公司翰宇药业（武汉）获得三项发明专利，分别是《多肽药物DiaPep277的合成方法》、《一种盐酸高血糖素的纯化方法》、《一种盐酸坦索罗辛缓释微丸及其制备方法》，新专利的取得对公司当期生产经营和业绩影响较小，有利于进一步发挥公司的自主知识产权优势。

创新肺炎抗生素同时抵达FDA和EMA研究终点

5月22日，NabrivaTherapeutics公司宣布该公司开发的创新抗生素Lefamulin在治疗社区获得性细菌性肺炎(CABP) 患者的关键III期临床试验中达到美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)的所有主要终点，同时表现出良好的耐受性。

阿斯利康降血钾新药获批

近日，美国FDA宣布批准阿斯利康的新药Lokelma（环硅酸钠锆，曾用名ZS-9），用于治疗罹患高钾血症（Hyperkalaemia）的成人患者。Lokelma是一种高度选择性的口服除钾剂，有望为这一患者群体带来全新治疗选择。该药物无味，且在室温下稳定，目前已经在三项双盲安慰剂对照试验和两项为期12个月的开放标签临床试验中进行了研究。该药物于今年3月底在欧盟获批上市。

赛诺菲新药上市申请获受理

近日，FDA宣布已接受赛诺菲对Zynquista（Sotagliflozin）的新药申请（NDA）。如果获批，口服Zynquista将用于联合胰岛素治疗，以改善1型糖尿病成人患者的血糖控制。

辉瑞罕见心肌病新药喜获突破性疗法认定

5月24日，辉瑞公司宣布新药Tafamidis获得了美国FDA颁发的突破性疗法认定，用于治疗转甲状腺素蛋白心肌病（Transthyretin cardiomyopathy）患者。

Tafamidis是一种专门针对该罕见病的在研药物。2012年，Tafamidis在欧盟和美国被授予孤儿药资格。2017年5月，美国FDA为Tafamidis颁发了快速通道资格。此外，2018年3月，日本厚生劳动省为Tafamidis颁发了SAKIGAKE资格（先驱资格）。

Bluebird基因疗法获突破性疗法认定

5月24日，业内知名的基因疗法公司Bluebirdbio宣布美国FDA已授予其基因疗法Lenti-D突破性疗法认定，治疗脑肾上腺脑白质营养不良（Cerebral adrenoleukodystrophy，CALD）。

“Bluebird的建立是为了开发出一次性的基因疗法，帮助这些罹患致命ALD的男孩，”Bluebird bio的首席医学官David Davidson博士说道：“通过Lenti-D，我们期望经改造的自体干细胞能让这些男孩存活，并告别主要的功能性残疾。同时，也让他们避免异体干细胞移植这一标准疗法的安全性风险。FDA的突破性疗法认定为患者和家庭带来了新的希望。我们期待与FDA与EMA紧密合作，加速这一疗法的开发，治疗CALD”。

资料来源：国家市场监督管理总局、药明康德、新浪医药、复宏汉霖等

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