巴西家族性高乳糜微粒血症患者迎来首款疗法，更多内容尽在一周罕闻药事

药明康德内容团队编辑



随着生命科学领域的研究进步，越来越多罕见病关联靶点为人们所熟知，新策略催生的疗法也不再局限于常规小分子类别抗体疗法肽类疗法基因疗法RNA疗法细胞疗法多种新疗法悄然兴起，欣欣向荣，共同构建了生机勃发的罕见病疗法研发生态，也为患者带来了更多治疗选择

一周罕闻药事，让我们一起来看看近期有哪些疗法进展



2021年8月23日，PTC Therapeutics公司宣布，巴西卫生监管机构ANVISA已批准Waylivra（volanesorsen）上市，成为巴西家族性高乳糜微粒血症（FCS）的首款治疗药物>>阅读原文

8月24日，新型RNA疗法研发公司Avidity Biosciences宣布，欧盟委员会（EC）已授予AOC 1001孤儿药资格，用于治疗强直性肌营养不良1型（DM1）>>阅读原文



8月26日，阿斯利康（AstraZeneca）公司宣布，其口服靶向去铜疗法ALXN1840，在肝豆状核变性患者中进行的关键性3期临床试验FoCus中获得积极结果>>阅读原文



Ascendis Pharma公司8月26日宣布，美国FDA已批准Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd）上市，用于治疗一岁以上，体重至少11.5公斤，因内源性生长激素（GH）分泌不足而导致生长障碍的儿童患者>>阅读原文



8月21日，辉瑞（Pfizer）宣布，欧盟委员会（EC）已批准Xeljanz（托法替尼）用于治疗两岁及以上既往抗风湿药物治疗效果不佳的活动性多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）和幼年型银屑病性关节炎（PsA）患者>>阅读原文

8月23日，Orphazyme公司宣布已在Journal of Inherited Metabolic Disease上发表了研究用热休克应激反应诱导剂arimoclomol治疗C型尼曼匹克病（NPC）的2/3期试验结果，显示其在NPC中具有统计学显著性和临床意义的治疗效果>>阅读原文

8月24日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布巴西卫生监管机构已批准Dojolvi（三庚酸甘油酯）作为热量和脂肪酸来源，用于治疗通过分子诊断确认的长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）儿童和成人患者>>阅读原文

8月25日，BioCryst Pharmaceuticals宣布，Orladeyo（berotralstat）在加拿大和瑞士提交的新药申请已双双获得监管部门受理，拟用作预防12岁及以上患者遗传性血管水肿（HAE）的复发>>阅读原文

8月25日，Aerami Therapeutics公司宣布，美国FDA已授予伊马替尼（imatinib）用于治疗肺动脉高压（PAH）的孤儿药资格Aerami公司用于治疗PAH的吸入型伊马替尼药械组合产品AER901目前正处于1期临床试验阶段>>阅读原文

8月26日，Zogenix公司宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已授予Fintepla（芬氟拉明）口服溶液孤儿药资格，用于治疗Dravet综合征相关性癫痫发作Zogenix公司正在积极推进该疗法的开发，并计划在年底前提交该疗法的新药申请>>阅读原文

8月26日，新英格兰医学杂志上发表的3期临床试验结果显示，接受三联疗法Trikafta治疗的特定囊性纤维化（CF）患者，其肺功能和汗液氯化物检测结果显示出具有统计学意义和临床意义的改善>>阅读原文题图来源：123RF

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊

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