如何判断一种药是否真的有疗效？

当人们面对一种疾病和药物，如果既不知道这种疾病的机理，也不知道药物的成份和性质的时候，又如何判断这种药物是否真的有效呢？...



医药广告喜欢宣传“疗效好不好，患者说了算！”还喜欢请几个患者现身说法，经常看到电视上有人声情并茂的讲述使用了某种药品、某种疗法、某保健品，全身倍儿爽，腰也不酸了，腿也不疼了，一口气爬五楼，不费劲儿……听起来感觉特别有说服力。

我却说，有没有疗效还真不是患者说了算。

首先，疾病是否恢复，需专业医生来判断，而个人不具备判断能力。即使是专业医疗机构判断出的确实恢复了，仍然不能由这个患者说明疗效。这又是为什么呢？

从我经历的一个故事讲起吧。

一次，我到东营出差，嘴唇周围突然起了一堆水泡，严重影响了哥的颜值，有个铁路站段的同事看到后，特别关心，说这是上火，向我推荐了一种败火偏方，好像有生鸡蛋之类东西。然后便炫耀，说好几个人用了他的方子，都特别有效，一连说了好几个“真的特别管用”。

我向他解释，我这口唇疱疹是病毒引起的自限性疾病，治不治都一样会好的，你那个偏方没用。

我这么一解释，人家竟然急了，“小伙子，我自己亲身试验过的，还能有假，你回去试试，不管用你来找我。”

我当然不会尝试的，只好默不做声了，不便再争论，毕竟人家也是一番热心肠，但愿他能读到我这篇文章。

我判断这种偏方没有疗效，基于几个已知的基本事实：①.我了解该病的机理，口唇疱疹由疱疹病毒引起；②.我知道生鸡蛋等的成分，并没有抗病毒的作用；③.我明白偏方为什么“有效”，口唇疱疹是自限性疾病，吃不吃生鸡蛋都一样会恢复。

另外，即使生鸡蛋真有败火治病的功效，也没有必要冒着巨大的健康风险去喝它，鸡蛋常感染沙门氏菌等致病菌。

可是，当人们面对一种疾病和药物，如果既不知道这种疾病的机理，也不知道药物的成份和性质的时候，又如何判断这种药物是否真的有效呢？

什么都不清楚，还想确定药物是否有效，最基本方法是做对比。前面两篇文章都讲的减肥，这里仍以减肥药为例，假如要确定某种新的减肥药是否有效，我们要先找来一群人，不妨先把这群人分成两组（或更多组），一组人使用这种药品，另一组人不使用，看看哪一组体重降低了，降低了多少。在这个对照过程中，还要控制两组人的运动、饮食、年龄、性别等一切可能影响结果的混杂因素。这就是对照实验。

当你告诉别人说你和张三同时开始减肥，你吃了减肥药，张三没吃，结果你减肥效果更显著，这样的描述已经比单纯的个人体验更有说服力了，因为你运用了对照试验的思维。仅有分组对照试验还不行，你不能把自己看着顺眼的人都放到药品组，不顺眼的人放到另一组，这种随意的分组方法，也可能产生谬误，因为，你看着顺眼的人，有可能恰好本来就容易发生体重下降。那就需要一种更科学的分组方法，即随机分组法。随机分组法简单的理解就是掷骰子或扔硬币的方法，例如，扔硬币正面朝上的分到药品组，反面朝上的分到对照组，这样的方法就比以是否顺眼儿的随意分组方法要科学的多。

对照实验结合随机分组法，就构成了随机对照试验。

有了随机对照实验，得出的结果，已经比个人所谓的亲眼所见、亲耳所闻的亲身感受更靠谱多了。简单的随机对照实验还远远不够，还可能产生各种偏差和谬误。比如，你每组中只有两、三个人，那一组中出现的结果，就可能是偶然巧合的原因，所以，对照实验的每组中还需要有足够多的人，即足够的样本量。样本量越大，出现谬误的可能性就越小，这也是医学研究中经常强调的大样本。有了大样本，还算不上万无一失。人体是一种极复杂的系统，有没有效果还会受到心理暗示的影响，当人们知道自己接受了某种治疗药物后，并相信这种治疗有效，会产生一种有效果的作用，这就是安慰剂效应。要确定是一种治疗是否真的有效，就必须排除这种安慰剂效应，于是，就设计了出了盲法试验。让实验对象不知道自己吃的是药物，还是安慰剂，就从很大程度上排除了安慰剂效应。但这还不够，因为实验实的施者也会给实验对象一些暗示，还要排除实验者的影响。于是，又设计出了更完善的试验，只有实验设计者知道哪种是药物，哪种是安慰剂，实验实施者也不知道，这就是双盲试验。

综合上面的所有理论和方法，便形成了现代医学判断疗效的重要标准——大样本随机双盲对照实验。我们判断一种产品或治疗方法到底有没有效果，首先要看它是否通过了大样本随机双盲对照实验。

然而，真正做到大样本随机双盲对照实验的药物、保健品、治疗方法等还非常少，这并不是说所有没有做过严格的大样本随机双盲对照实验的药物、保健品、治疗方法等都不能用了，达不到这个金标准的，我们还可以参考其他方面的证据，比如，看针对它已经做了哪些研究，是什么水平的研究，细胞水平的，动物试验，还是人群试验等，不同研究的证明力度是不一样的；还要看不同的实验，是否指向了同样的结论；是否有研究提示了它可能的风险性……等等。说明这些问题更为复杂和麻烦，以后的文章还会更详细地论述。

当然，个人不可能去做这些试验，个人只需要明白，对于药物疗效这件事上，别人或自己的经验都是不靠不住的。我讲这个大样本随机双盲对照实验，就是为了说明一个道理，要证明某药物是否有效需要有严密的实验设计，要经得住逻辑的检验，个体体验不能证明药物的疗效。

得了病，单听到别人吃某种药好了，又活蹦乱跳了，是不能说明问题的，别人可能凑巧吃了其他东西，又或是自愈了。可现实中很多人听不进专业的意见，却喜欢听信于周围的“别人“，别人使用了某种偏方、某种草药、某保健品好了，就推断对自己也一定管用。在疾病治疗上，听信非专业的“别人”，不仅可能效果不佳，还可能产生危害

这真是一个乱象纷飞的时代，靠患者声情并茂的现身说法来宣传骗人的、靠夸大其词或虚假编造的广告忽悠的……这些现象我每次看到就不爽，甚至气愤，这也让我意识到，练就一双识别妖魔鬼怪的火眼金睛多么重要，我也在努力培养自己这方面的素养，更希望能够把一套识真辨假的方法论分享给公众。

然而，每次写完一方面，总是又发现有更多方面的未尽之言，真正掌握好识真辨假的方法论，却又任重而道远。更让我沮丧的是，尽管我试图用更通俗，更易大众化的语言来阐明一些问题，很多人却仍然无法理解。

一方面，我能力有限，文字功夫还需勤学苦练；另一方面，我国公众大多数都不具备基本科学素养，不敢有太多的奢望。

上面的话讲出来，极可能又落下骂柄，我说公众大多数都不具备基本科学素养是有数据支持的，并不是我信口胡诌。

2001年我国公众具备基本科学素养的比例为1.4%，2003年达到1.98%，2007年达到2.25%，2010年达到3.27%，2015年达到了6.2%。而美国，早在1990年，公众具备基本科学素养的比例就达到了6.9%。

路漫漫其修远兮……

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