新药进展 艾度康单抗的吉祥9月

在9月1日出版的7618期《自然》杂志，艾度康单抗成了封面故事。...



艾度康单抗的9月喜讯

艾度康单抗（Adcanumab）是卫材公司与百健公司合作研发的阿尔茨海默新药，虽然尚未获准上市，但是最近好消息不断，尤其是今年9月。

在9月1日出版的7618期《自然》杂志，艾度康单抗成了封面故事。该篇的报道主要是关于1b期临床试验良好结果，令人充满美好的期待。

仅隔一天（9月2日），艾度康单抗又获得了FDA颁发的新药快速通道资格。



图1：Nature杂志2016年9月1日7618期封面故事

阿兹海默病是最为常见的痴呆症和神经退行性疾病之一，其发病率随年龄上升而迅速增加。据估计，中国现在约有900多万患者。随着社会老龄化程度的加剧，患者数量还将不断上升。由于阿兹海默病的发病原因至今仍然不明，因此也没有有效治疗的药物，目前市场上只有少数几个药物用来缓解症状。



▲β淀粉样蛋白有望成为治疗阿兹海默病的突破口（图片来源：McGill大学）

一般都认为阿尔茨海默的治疗突破口在于：β淀粉样蛋白和Tau蛋白。这两种蛋白的非正常堆积均会影响神经元的正常功能，并导致神经细胞的凋亡。因此，将这两种沉积蛋白清除出大脑便成为了目前研究的重点。

艾度康单抗是针对β淀粉样蛋白的新型药物，它以选择性和脑内的淀粉样斑块结合，然后激活免疫系统，将沉积蛋白清理出大脑。

这个创新想法在临床试验中收获了巨大成功。在为期1年的Ib期临床试验中，165位50-90岁的阿兹海默患者被随机分入了对照组和多个不同剂量的药物组。患者每个月接受一次A艾度康单抗的静脉注射，并通过正电子发射扫描成像（PET）来监测脑内的淀粉样斑块水平。同时，患者也接受临床智力和记忆力评估。



▲随着给药浓度的增加，患者脑内的淀粉样斑块逐渐减少（图片来源：Nature）

一年之后，药物组的病人脑内的淀粉样斑块大小和数量明显下降，并且下降程度与剂量显著相关。在最高剂量组（10毫克/公斤 ）病人脑内，淀粉样斑块的含量下降最多，PET成像显示这部分病人脑内的淀粉样斑块水平下降到了接近健康人群的水平。

同时，简短智能测验（MMSE）和临床痴呆症评估（CDR-SB）这两项测试发现，药物组病人的记忆力衰退明显比对照组要慢，这种对记忆力的保护能力也与剂量相关。

此外，艾度康单抗也显示出了良好的安全性。这些积极结果使艾度康单抗获得了FDA快速通道认定。

20年的恶咒

现有的阿尔茨海默用药不多。多奈哌齐（安理申）已经上市近20年，在它（与同类药品）之后，虽然有很多医药研发与临床申请，但是罕有成功的。



从2003年迄今，期间共有244个AD新药申请，共进行413个临床试验，均以失败告终。

或许，艾度康单抗能打破这个恶咒！

《黄手环行动》是中国最大的老年失智的家人社区，请加入我们的行动，一起向阿尔茨海默病挑战。

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