必读美国联邦基金暂停资助干细胞治疗心脏疾病临床研究

继哈佛大学干细胞中心前任负责人被查出研究成果弄虚造假后，该事件的影响持续扩大，可能会殃及所有干细胞临床研究领域。日前，美国国立卫生研究院(NIH)宣布暂停资助干细胞治疗心脏疾病的临床试验。这是对干细胞研究和应用的“停顿号”，或“感叹号”？...

继哈佛大学干细胞心脏病研究中心前负责人被查出研究成果弄虚造假后，该事件的影响持续扩大，可能会殃及所有干细胞临床研究领域。

日前，美国联邦政府掌管生物医学科研基金的机构——美国国立卫生研究院(NIH)宣布暂停资助干细胞治疗心脏疾病的临床试验。

这是“停顿号”，还是“感叹号”？ 

就此打住干细胞的临床研究试验和应用？至少今冬明春可以歇工了！短时间内，干细胞的临床应用将被权威机构和主流学派所质疑。

此消息一经公布，立即引起业界关注——干细胞临床研究和转化应用将何去何从，不仅仅是科研导向问题，更多是巨额投资干细胞临床应用将前功尽弃，甚至血本无归！

NIH心肺血管疾病研究中心 (NHLBI) 心血管疾病项目负责人戴维·戈夫教授说，到目前为止, 他们招募入组临床试验的90 名患者接受试验性治疗是安全的。

该临床试验为CONCERT-HF，是基于许多其他实验室研究成果和客观依据, 当然，也参考了哈佛大学干细胞中心的研究成果（Anversa教授的研究结果无法重复）。NIH决定暂停干细胞临床试验并重新审议"这些临床试验的意义所在"。

哈佛大学医学院国际知名心脏病专家皮耶罗教授(Dr. Piero Anversa)主持的干细胞研究曾经发现：心脏中某种类型干细胞（c kit+干细胞）在实验动物小鼠体内可以再生心肌。

倘若如此，该类干细胞很有可能成为治疗心力衰竭疾病的最佳选择。

然而，部分同行实验室的研究结果根本无法重复出皮耶罗教授的核心研究成果和实验数据。

这才掀开了迄今为止惊天动地，长达17年之久的医学界最大的弥天造假事件——干细胞治疗心脏疾病的科学依据纯属子虚乌有！而且居然是蜚誉全球的哈佛大学著名专家所作所为！

事实上，早在 2014年, 哈佛大学就开始对皮耶罗研究工作中一些不端行为开展了调查。后来，皮耶罗因败诉而愤然离开了哈佛医学院。

NIH资助并主持的CONCERT-HF临床试验——是针对慢性心力衰竭患者的干细胞临床试验。

早在三年前就规划招募144名患者。若如期进行，该试验在一年后将结束。入组该临床试验的患者分组接受了四种试验性治疗:

1）来源于患者自体心脏组织的c-kit+干细胞；

2）c-kit+干细胞加上骨髓间充质干细胞组合；

3）单独应用骨髓间充质干细胞；

4）安慰剂对照。

该临床试验已经完成了招募125名患者参与，其中，从117位患者中采集了血液干细胞和心脏组织干细胞并给予了90患者干细胞治疗。

曾有一名病人死于心脏病，但活检后证实与干细胞试验性治疗无关，目前其他患者参与者尚无临床试验安全问题。

NIH的戈夫教授说, 提交该临床试验审批时，专家们意识到对Anversa研究结论的争议。但是，当时也有其他八个实验室分别发表了11项研究论文支持 c-kit+干细胞治疗方案。因此，该临床研究项目是基于所有独立的研究成果和数据，NIH批准了该临床试验项目。

但是，本月进一步调研结果显示，特别是哈佛大学伯明翰妇女医院认为从Anversa教授实验室发表的31篇论文涉嫌伪造数据，提醒学术期刊执行撤稿机制，这才引起学术界广泛关注。

NIH也立即召开了该临床试验的数据安全监察委员会的审议程序(Data and Safety Monitoring Board)。决定暂停该干细胞临床试验，同时停止基金资助该类临床研究项目。

一位业界人士曾质疑 Anversa 教授的研究工作，表示对于c-kit+干细胞如何修复小鼠心脏组织的机理并不清楚，开展类似CONCERT-HF试验没有科学依据。因为我们并不知道干细胞是如何工作的(动物实验中如何修复心肌细胞)，那么就没有“路线图”引导人体临床试验验证。

也有同行认为，该临床试验是基于包括其他的独立研究发现，应当按照原计划完成试验，是否有安全且有效的临床意义，待临床试验揭晓才知道。现在下结论为时过早。

一个长期与Anversa教授合作的业界专家认为，尽管Anversa的观点和实验：c-kit+干细胞能嫁接在心脏组织细胞中并分化为心脏细胞。该核心论点被事实揭穿了。但其他独立的研究也证明了干细胞可以通过“旁分泌因子”来促进心脏组织细胞生长。

看来，一切都是合理的科学争论和探讨。干细胞研究并没有因为Anversa学术造假而改变方向，干细胞的潜在生物学价值和深远意义也会随着科学研究的深入而越辩越明的。

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