张锋参与制作3D动画带你了解CRISPR-Cas9基因编辑
与过去的方法不同,CRISPR可以同时针对多个基因靶向,这在研究复杂的人类疾病上是一个巨大的进步...
CRISPR技术是以细菌保护自身不受病毒感染的系统为基础。当细菌检测到病毒的DNA时,它会生产出两种较短的RNA。其中一种RNA包含与入侵病毒相对应的片段。这两种RNA与一个蛋白质一起组成了一个复合体,叫做Cas9。Cas9是一种核酸酶,这是一种酶能够切断DNA。当相符的片段,也就是所谓的向导RNA,在病毒体内找到它的目标时,Cas9就会切下目标DNA,消灭病毒。
过去的几年里,研究这个系统的科学家意识到,它可以被改造。这样,不仅可以切断病毒DNA,并且可以精确地针对所有DNA。不管它们位于什么位置,只需要改造一下向导RNA与想要的目标相符合就行。这不仅可以在试管里完成,还可以在活体细胞的细胞核内进行。一旦进入了细胞核,这个复合体就会锁定一段短序列,Cas9就会解开DNA,使其与目标RNA相匹配。配对完成后,Cas9就会使用两个微小的分子剪刀来剪下DNA。这个过程中,细胞会试着修复剪下的部分,但修复过程很容易出错,导致了使基因失效的变异,让研究者能得以理解它的功能。这些变异是随机的。
不过,有时研究者需要更精确的编辑。比如说,用一个健康基因来取代一个变异的基因。可以添加一段携带有预期序列的DNA,一旦CRISPR系统的剪切完成,这个DNA模板能与剪切端头配对,重新组合或用新版代替原有序列。这些都可以在培养细胞中完成,包括干细胞。干细胞可以分化为许多不同种类的细胞,也可以在受精卵上进行,创造出靶向变异的转基因动物。
与过去的方法不同,CRISPR可以同时针对多个基因靶向,这在研究复杂的人类疾病上是一个巨大的进步。它们不是只针对一个变异而是许多基因一起工作。这个方法正在飞速发展,将在基础研究中大有用处,比如药物开发和农业,也许最终将用在罹患遗传疾病的患者身上。
制作:
MIT麦戈文脑科学研究所
张锋
Sputnik动画
资料来源:http://mcgovern.mit.edu/CRISPR
转载自公众号药明康德
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