解读：CDE新规促创新！哪些药适用优先审批和突破性治疗程序？

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本周五，CDE发布了《突破性治疗药物工作程序》和《优先审评审批工作程序》征求意见的通知，对突破性治疗药物和优先审评审批进行了说明。

全文2025字，用时4分钟

作者：焦萌萌、無恙

本周五，CDE发布关于《突破性治疗药物工作程序》和《优先审评审批工作程序》征求意见的通知，对突破性治疗药物工作程序和优先审评审批工作程序做了说明。

突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序、特别审批程序是为我国鼓励创新和满足临床急需而设立的四个加快通道。其中，突破性治疗药物程序定位于药品临床试验研制阶段；优先审评审批程序定位于药品上市注册阶段。

这让人不禁联想到美国FDA的四种加快审批鼓励创新的通道：快速通道（fast track）、突破性疗法通道（breakthrough）、优先审评（priority review）、加速审批（accelerated approval）。

如今，中国在加入ICH，颁发新《药品管理法》之后，国家药监局及时出台《突破性治疗药物工作程序》和《优先审评审批工作程序》，体现了积极探讨新体制和新要求下，迎接新挑战的姿态。相信随着我国这四种“程序”的开辟，审评部门会与业内及早沟通交流，介入审评，指导新药开发者。

《突破性治疗药物工作程序（征求意见稿）》指出，药物临床试验期间，用于防治严重危及生命的疾病或者严重影响生存质量，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有充分证据表明具有明显临床优势的创新药或改良型新药，可申请突破性治疗药物程序。

以下药物可申请纳入突破性治疗药物程序：

1.用于防治严重危及生命的或者严重影响生存质量的疾病（以下统称严重疾病）。严重疾病是指关系患者的生存，病情发展不可逆，显著影响日常生理功能的疾病，如果不治疗会更加严重。

2.对于尚无有效防治手段的，该药物可以提供有效防治手段；或，与现有治疗手段相比，该药物具有明显临床优势，即单用或与一种或多种其他药物联用，在一个或多个有临床意义的疗效指标上有显著改善。具体包括以下任一情形：

（1）尚无有效防治手段的，该药物与安慰剂或良好证据的历史对照相比，在重要临床结局上具有显著临床意义的疗效。

（2）与现有治疗手段相比，该药物具有更显著或更重要的治疗效果（如：该药物治疗可获得完全应答，而现有治疗仅可获得部分应答）；临床试验可在未经治疗的患者或对现有治疗不应答的患者中进行。

（3）与现有治疗手段或良好证据的历史对照相比，该药物与现有治疗手段联合使用较现有治疗手段产生更明显或更重要的疗效。临床试验可在未经治疗的患者或对现有治疗不应答的患者中进行。

（4）现有治疗仅能治疗疾病症状，而该药物可对病因进行治疗且具有显著临床意义的疗效；已有数据显示该药物长期治疗可能带来持续的临床获益。

（5）现有治疗仅能改善症状，而该药物可逆转或抑制疾病进展。

（6）与现有治疗疗效相当，但该药物具有与严重不良反应相关的重要安全性优势。根据《优先审评审批工作程序（征求意见稿）》，药品上市注册申请时，以下情形可申请进入优先审评审批程序：

1.纳入突破性治疗药物程序的药品；

2.纳入附条件批准上市注册的药品；

3.临床急需的短缺药品；

4.防治重大传染病和罕见病等疾病且具有明显临床价值的创新药和改良型新药；

5.具有明显临床价值且符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格；

6.疾病预防、控制急需的疫苗；

7.具有明显临床价值的创新疫苗；

8.其他可以实行优先审评审批的情形，由国家药品监督管理局（以下简称国家局）组织论证后确定。

符合优先审评审批范围的药品上市注册申请，应按相应适用情形满足以下条件：

具有明显临床价值，具体包括以下任一情形：1.可提高疾病预防或治疗的效果；2.消除或明显减少限制预防或治疗药物使用的不良反应；3.提高患者的依从性且进而改善疾病的严重结局；4.有证据显示该药物在新的人口亚群体中具有安全性和有效性。

临床急需的短缺药品。短缺药品应列入国家卫生健康委员会等部门联合发布的临床急需的短缺药品清单。对临床急需、市场短缺药品的仿制药申请，自首家申报的该品种纳入优先审评审批程序之日起，不再接受活性成分和给药途径相同的新申报品种优先审评审批申请。

罕见病治疗药物。罕见病应列入国家卫生健康委员会等部门联合发布的罕见病目录。

具有明显临床价值且符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格。1.对于新增用于儿童人群品种，应满足以下任一条件：（1）针对严重威胁儿童生命或者影响儿童生长发育，且目前无有效治疗药物或治疗手段的疾病；（2）针对严重威胁儿童生命或者影响儿童生长发育，相比现有的治疗药物，具有明显治疗优势。2.对于新增剂型或规格品种，应同时满足以下两个条件：（1）国内现行药品说明书中包含有确定的“儿童用法用量”；（2）现有剂型或规格均不适用于儿童，新增剂型或规格适合于儿童。此外对于目前市场短缺的儿童用药品实行优先审评，具体名单由国家卫生健康委员会等部门联合提出。

疾病预防、控制急需的疫苗。急需疫苗的具体品种应由国家卫生健康委员会等相关部门提出。

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